重磅!国内首个基因编辑治疗地中海贫血临床试验申请获批

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原创2021-01-18 20:44

南都讯 记者马建忠  令广东人“闻之色变”的这一地方病,或将有望迎来新的应对之策。1月18日,博雅辑因宣布国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请,这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。

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作为一家以基因组编辑技术为基础,针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业,此前,博雅辑因旗下广州辑因医疗科技有限公司曾于2020年10月27日宣布药监局正式受理其针对ET-01的临床试验申请。

博雅辑因方面透露,ET-01是一款处于研发阶段的、自体的、体外基因编辑疗法产品,此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究,该项研究将在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。

据悉,在中国,中重型地中海贫血病患者达30万人,输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。

公开资料显示,地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。根据珠蛋白肽链合成障碍的种类不同,一般将地中海贫血病分为α地中海贫血、β地中海贫血、γ地中海贫血、δ地中海贫血、δβ地中海贫血和εγδβ地中海贫血。临床上,最常见的为α地中海贫血和β地中海贫血,由组成正常成年人的血红蛋白(HbA, α2β2)的两种多肽链(α或β)之一减少所致。

同时,按照国际地贫协会的分类及临床特征,地中海贫血可分为输血依赖型地贫和非输血依赖型地贫,输血依赖型地贫患者需要终身依赖输血才能维持生命,如不予输血,将发生严重并发症和早期死亡。

编辑:马建忠

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