连接着母亲和宝宝之间的脐带血不仅有丰富的造血干细胞，能够应用于白血病等血液系统疾病，其蕴含的其他成分甚至在治疗糖尿病、儿童罕见病、自闭症、脑性脑瘫等疾病方面都取得了进展。

22日，第二届广东省脐带血大会在江门举行，会上透露，脐血作为造血干细胞的重要来源，进一步成为医学界探索的热点，脐血的临床应用已不再局限于血液系统疾病。目前，全国脐血应用已超过1.6万例，越来越多的患者，从当初留存或产妇捐献的脐血中获益。

大会现场，来自脐血干细胞领域的专家、学者们齐聚一堂，探讨脐血的应用前景。

第二届广东省脐带血大会由广东省妇幼保健协会主办，大会现场邀请了国内造血干细胞移植专业领域知名专家、学者到会作专题讲座和讨论，对脐血采集、质量管理与控制、临床应用、科研进展以及产科相关热点等问题进行专题交流与研讨。

大会主席、中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授表示，脐血大会就是要共同地探讨脐血造血干细胞以及相关的成分在人类健康治疗儿童以及成人的各类疾病过程中，它的一些新的理念、新的突破和新的想法。“脐血将会使我们有更多的武器来治疗疾患。”

大会主席，中山大学孙逸仙纪念医院儿科专家方建培教授分享了应用脐血治疗晚期神经母细胞瘤成功的案例。

脐血应用是开始于1988年，世界第一例脐带血移植治疗范可尼贫血获得了成功，经过了30年的研究，我们国家的脐血也紧跟着世界的步伐，目前全世界应用脐血已经将近有8万例，全国脐血应用例数已超过16000例，脐血应用的领域也越来越广泛，除了治疗血液肿瘤疾病以外，免疫性疾病、老年性疾病、神经系统疾病、康复疾病以及内分泌疾病都已经有涉及，脐血应用前景广阔。

广东省妇幼保健协会会长温伟群表示，脐血是新生儿带给人类的一个很大的生物资源，脐血的采集、应用在我国已经有多年的发展，经过多年的发展，在医疗领域临床应用已经非常广泛了，特别是广东作为全国前沿阵地，脐血的科研和应用也不断在深入，广东省脐带血造血干细胞库已累计出库应用2435例，救治人数达1962人，其中公共库2156份，自体库279份。治疗病种排名前五的分别是急性髓细胞白血病、再生障碍性贫血、急性淋巴细胞白血病、重型β地中海贫血以及淋巴瘤，此外还包括脑瘫、自闭症、黏多糖、噬血细胞综合征、骨髓增生异常综合征、神经母细胞瘤等。

随着医学科技水平的持续提高，作为造血干细胞的重要来源之一，脐血治疗技术正不断取得新突破，脐血应用案例持续增长、临床研究也取得重要进展。会上，来自国内的脐血临床应用专家就脐血在治疗罕见病、神经母细胞瘤、再生障碍性贫血、自闭症、脑瘫等疾病方面的应用进展进行分享汇报。

目前，很多罕见病缺乏有效的诊断和治疗的手段，同时由于药品价格高，患者和家庭负担重，因此，国内外专家也在不断探索开发新疗法，而脐血移植在治疗部分罕见病取得一定成效。我国目前已有多家医院采用该治疗方法，越来越多患有罕见病的孩子受益于脐血的治疗。

一些罕见病或将有明确治疗方案，苏州大学附属儿童医院血液科主任胡绍燕教授应用脐血治疗罕见病，取得了实质性进展。

苏州大学附属儿童医院血液科主任胡绍燕教授在会上介绍了脐血移植成功治疗范可尼贫血、高IgM血症、肾上腺脑白质营养不良、粘多糖病、WAS（Wiskot-Aldrich 综合征）等罕见病的应用案例。胡绍燕教授指出，“脐血全身是宝，使用脐血移植治疗免疫缺陷病等罕见病具有良好疗效，脐血移植后长期的并发症比较少，在罕见病治疗方法中，脐血移植具有一定的优势。”

方建培教授指出：脐血含有多种干细胞，除了含有丰富的造血干细胞外，还含有间充质干细胞、免疫细胞如NK细胞、CAR-T细胞，可作为“种子”或“营养细胞”，治疗疾病种类多，无论是当成“种子”移植，还是辅助治疗，脐血都有很大的医学价值，且脐血的应用有待进一步开发利用。据美国Clinical Trials 2019年第2季度数据显示，目前全球已有1069项脐血相关的临床研究，涉及领域包括组织再生、基因治疗、细胞治疗等。

“造血干细胞移植是当前国际上治疗恶性血液肿瘤病的重要方法，脐血在治疗神经母细胞瘤上优势显著，脐血造血干细胞移植相对骨髓或外周血造血干细胞移植，具有移植后移植物抗宿主病发生率低、脐血抗肿瘤性效应强的优势。在中山孙逸仙纪念医院，去年就曾利用脐血治疗了一例神经母细胞瘤患儿，目前患儿逐渐康复。”

广东省妇幼保健院康复科主任常燕群教授，已应用脐血治疗自闭症、脑瘫、智力低下、发育迟缓等相关疾病治疗86例，取得了一定效果。

今年3岁的皮皮（化名）来自惠州，在他1岁半时家人发现他的眼神交流和语言能力在倒退，渐渐地不会叫爸爸妈妈、不理会家人的呼唤。2019年12月10日，皮皮成功进行了自体脐血回输。做完自体脐血治疗半年后，家人发现皮皮在眼神交流、感知方面有了进步和改善，会去小朋友多的地方玩，也会听指示亲亲爸爸妈妈。皮皮妈妈庆幸当初坚决为儿子存下了脐血，现在这份脐血给了儿子新的希望、给整个家庭信心和力量。“儿子输完自体脐血半年后，我终于感觉得到孩子的存在了，以前哪怕是一个眼神交流都是一种莫大的期盼。”皮皮爸爸欣慰地分享着这份喜悦。

广东省妇幼保健院康复科主任常燕群教授介绍，自闭症、脑瘫的治疗方法有限，尤其对于部分重症患儿效果不理想，美国、韩国等多个国家已开展自体脐血治疗自闭症、脑瘫项目并取得一定进展。

常燕群透露，目前广东省妇幼保健院也在尝试探索自体脐血治疗自闭症、脑瘫项目。至今，共开展脑瘫、自闭症、智力低下、发育迟缓等相关疾病治疗86例，虽然目前也有些困难，但前景是广阔的。

“自闭症、脑瘫的治疗是越早越好。但目前有很多家长还不知道自体脐血可以治疗脑瘫、自闭症等神经系统疾病，所以有储存了脐血的家长，如果孩子被诊断为自闭症、脑瘫等神经系统疾病，可以主动联系医生考虑尝试使用自体脐血进行治疗。”

据悉，截至7月底，广东省脐血库已出库应用110份自体脐血，用于治疗自闭症、脑瘫、神经母细胞瘤、再生障碍性贫血等疾病。未来，脐血治疗自闭症、脑瘫等的研究将迎来更大的进展，为更多的患者带来福音。

“现在的关键问题是，很多脑瘫孩子往往是早产儿，早产儿的脐带血本身就不足，留存率就更低。”

采写    南都记者王道斌    通讯员庄杏枚 曾倞

编辑：王道斌

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王道斌

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多年深耕人社与医疗卫生领域，人称“王大夫”。