“其它类型的白血病治愈率已经很高了，但对于老年人来说，急性髓系白血病5年生存率特别低，仅有5-15%。”上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任医师李军民教授在进博会举行的“突破与创新”急性髓系白血病科普媒体分享会，谈及最难治的血液肿瘤之一急性髓系白血病（AML），他对疾病的危害和治疗中未被满足的需求表示忧虑，并大声呼吁应进一步加大科研创新力度，造福患者。

我国每年新发病人数约4万

急性髓系白血病（AML）是侵袭性最强的恶性血液肿瘤之一，也是最难治的血液肿瘤之一。AML是中国常见的白血病之一，老年人群高发，中国每年新发的AML患者人数约4万人，比欧、美、日新发人数的总和还要多。

据李军民教授介绍，AML高发于老年人群，中位发病年龄为68岁 ，男性多于女性，通常恶化迅速。已知的高危因素包括，年龄、性别、吸烟史、接触苯等化学物质、暴露于辐射、先天缺陷和疾病以及伴有某些血液疾病等。专家提醒，发病早期，患者会出现疲乏、发烧、体重下降、盗汗的症状；当患者的健康红细胞、白细胞和血小板持续下降后，还会出现心律不齐、头晕、感染风险上升，凝血功能下降等现象；癌细胞进一步扩散后，会出现颈部、腹股沟、腋下或锁骨的淋巴结肿大，出现贫血、免疫功能低下等并发症。如果一个人表现为乏力、发烧，又出现出血症状，就应该高度怀疑有没有白血病发生的可能，应该及时到专业医院就诊，进行早期诊断和进一步治疗。

老年AML患者临床上几乎“无药可用”

据李军民教授介绍，AML随着患者年龄越大，生存率越低，大于70岁老年患者的5年生存率不足10%，生存期仅有几个月。

为什么老年患者的生存率低，预后不佳？李军民教授解释，其一是大多数老年患者都患有其他的疾病，他们的体能状态，经济能力，治疗意愿，对化疗的承受能力，还有护理支持等都是随着年龄的增大而越来越不理想。另外一点是临床治疗上，从上世纪70年代批准了“7+3”方案（即7天阿糖胞苷+3天柔红霉素）以来，AML治疗药物的发展在很长一段时间是处于停滞的状态。令医生们痛心和无能为力的是，除了仅2004年批准的阿扎胞苷用于AML的治疗，直到2017年，这40多年来，临床上几乎没有什么可选择药物或者是治疗方案，尤其对于老年不耐受强化疗的患者，基本只能选择维持治疗了。

南都记者 冯宙锋 摄 

靶向治疗突破临床困境

由于老年AML患者不能耐受强化疗，靶向治疗就成为临床科研的突破方向之一。通俗来讲，在白血病生物学特点里面，白血病细胞不但大量增殖，而且生存期还比正常细胞长，这样就会累计越来越多。而锁定了靶点进行精准治疗后，就能准确地诱导白血病细胞走向归因死亡，这样就把肿瘤消灭了。

目前，AML的治疗靶点已逐渐锁定在FLT3、IDH1、IDH2以及靶向肿瘤细胞凋亡的BCL-2家族蛋白。其中BCL-2是高选择高表达的，存在每个肿瘤细胞内。尽管陆续有一些靶向治疗药物问世，但每种药物仅适用于小部分患者，获益仅限于存在特定基因突变的患者。李军民教授表示，靶向治疗药物的分水岭出现在新型靶向药物-维奈克拉（venetoclax）的出现。作为目前全球首个且唯一上市的选择性结合并抑制（BCL-2）药物，它通过抑制血液肿瘤中BCL-2家族蛋白的表达，诱导肿瘤细胞凋亡、抑制肿瘤新生血管的形成，从而抑制肿瘤的发生、发展和耐药，可为标准疗法不耐受或难治型血液肿瘤患者带来更多生存获益。今年2月，维奈克拉（venetoclax）在中国已经获得优先审评资格，如能在年内获批上市，将早于欧洲和日本的上市时间，为AML患者带来生存希望。

采写：南都记者 曾文琼

实习生：张建琳

编辑：曾文琼

本文作者

曾文琼

1.37亿

深耕医疗卫生领域超过20载，专注名医资源，专家型记者、主持。

冯宙锋

1.23亿

南方都市报记者