用老幺的脐血拯救地贫兄长、姐姐

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原创2021-05-08 15:58

又是一年国际地贫日。重型β地中海贫血患者需终身输血、除铁。干细胞移植是目前唯一能彻底治愈这一疾病的方案。


7日下午,广东省脐血库一次性出库两份自存脐血,主人都是家中的老四,两个孩子万幸地躲过了地贫恶魔,又十万分幸运地和患病的哥哥、姐姐配型全相合。两份脐血成功输进兄、姐的体内,将重塑哥哥、姐姐的造血功能。

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一次性出库两份健康脐血,将为两个地贫患儿带来新生。

“由于重视预防和筛查,临床上地贫患儿数量正在减少,正因为如此,对于干细胞移植治疗地贫的要求将会更高。脐血干细胞作为外周血、骨髓干细胞之外的一大干细胞来源,将为治疗提供更多的选择”,著名儿童血液疾病专家、南方春富儿童血液病研究院院长李春富教授表示。

输血、除铁十多年了  终于迎来根治希望

13岁的李梦(化名)来自福建,是华南地区地贫高发省份之一。“自1岁开始因反复发热查出地贫后,孩子已经接受了12年的输血、除铁治疗。每年花费数万元不说,孩子也异常痛苦”,李梦父亲告诉南都记者。

为了治疗李梦,夫妻俩尝试了多次生育分娩,老二、老三因为产前筛查,成功躲过了地贫,但配型和姐姐不合适。第四个孩子出生前的羊水穿刺筛查,终于得到了最佳的结果。孩子不仅躲过了地贫,配型上与姐姐完全相合。

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储存脐血的液氮罐。

2019年,老幺终于分娩、提前留存脐血。李先生找到了李春富教授时,3个月就等到了移植仓,终于在地贫日前夕给陈梦移植上了老四提供的脐血干细胞。接下来的一段时间,这些干细胞将像种子班重塑陈梦的造血功能。而在李春富团队的病例中,移植成功率为97%,陈梦大概率将告别输血、除铁的痛苦生涯。

地贫家庭的痛楚高度相似,来自云浮的老陈有着和老李一样的痛苦经历。

14岁的儿子出生一年后确诊,因为长期的输血,一度出现了特定抗体,大大提升了输血治疗的难度。老陈的方案也是寄望着通过怀上健康孩子,且与老大配型全相合这一策略来救治老大。在接连生育了两个健康但不相合的孩子后,第四胎才真正符合了所有的要求。

老四在2017年出生,提前就冻存了脐带血,四年后,弟弟能够有幸亲眼见证哥哥的康复。

两个小患者,都采用的是“同胞全合+脐带血”移植治疗方案,当天下午就可完成干细胞输注。

脐血治地贫,广东省已有434例成功经验

广东省脐血库周海洋部长告诉南都记者,截至2021年4月30日,广东脐血出库应用例数达2900例,其中,应用于治疗重型β地中海贫血共434例。

“脐血只一个好东西,有条件的可以自存,也可以捐献,就是不应该将它丢弃浪费……”李春富教授表示。

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南方春富儿童血液病研究院院长李春富教授透露,我国一直坚持的地贫干预,已经初见成效,地贫患儿数量在临床上开始慢慢变少。

在他所在的南方春富儿童血液病研究院,曾经利用老幺的一份脐血,成功为一对双胞胎地贫姐妹进行了干细胞移植,并且获得成功。患儿通过后续的半年到一年的观察随访,有望成功回归校园、家庭。“和正常孩子无异。”

李春富透露,双胞胎案例中的姐姐思思接受的是“单倍体+无关脐血”移植治疗方案,妹妹文文采用了地贫治疗新方案。

“虽是双胞胎姐妹,但两人体内抗体不同,姐姐接受了父亲半相合外周血干细胞移植后,使用药物处理,随后再进行脐带血移植。这份关键的脐血提高了思思移植的保险系数,降低患儿单一脐血移植的失败风险。”

李春富团队临床摸索出来的“双保险双造血干细胞移植”方案。在国际学术大会上曾引起业内高度关注,成果总生存率超过97%。目前累计已有111名地贫患儿,在南方春富儿童血液病研究院采用了这种方案并获得成功。

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脐血的出库、运输有着严格的温度要求。

考虑到地贫家庭的承重治疗负担,广东省脐血库也为这部分患儿群体开辟了资助途径。周海洋表示,省脐血库累计为250个贫困地贫家庭减免了脐血储存费用,减免费用达71.6万元。同时设置了“重型地贫专项”救治基金,成功用于救助7名贫困家庭地贫患儿,救治费用达65万元。



采写:南都记者 王道斌  通讯员 陈紫娴 谭真真

摄影:南都记者 梁炜培

编辑:王道斌

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