血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病。由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII，血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%-85%。而在所有A型血友病患者中，约70%-80%的重度及90%-95%的中轻度患者体内不存在凝血因子VIII抑制物。

    “预防治疗是A型血友病最主要的治疗方法之一”，中国医学科学院血液病医院血栓止血中心主任杨仁池教授表示 “通过对血友病患者提前进行凝血因子补充，使其维持在一定水平，可以降低出血风险，维持正常关节和肌肉功能。长期规范化的预防治疗，甚至能够使患者实现零出血的目标。”2020年，世界血友病联盟发布《血友病管理指南》，明确指出：预防治疗是中重度血友病患者，特别是儿童患者的标准治疗方案，应在任何时候都进行预防治疗，以避免出血。

    然而，目前我国仅有不到10%的血友病患者接受了预防治疗，预防治疗率远低于世界平均和发达国家水平，因治疗不足导致成年患者致残率高达70%。“长期以来，A型血友病标准预防治疗需要每周进行2-3次FVIII静脉输注，每年注射总次数约104-183次，治疗负担不言而喻。”北京协和医院血液内科主任赵永强教授认为，“频繁静脉注射不仅加剧了血友病患者出血风险，也成为了预防治疗的重要限制因素之一。”

    首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖教授谈到，“此次新适应症的获批意义深远。作为可同时用于成人和儿童患者的常规预防性治疗创新药物，它在显著降低出血风险的同时，极大简化了治疗过程。每周一次皮下注射的给药方式解决了尤其是儿童患者的静脉可及性及依从性难题。”

    据悉，此次艾美赛珠单抗适应症获批是基于三项关键性三期临床试验HAVEN 3 、HAVEN 4及HAVEN 5。其中HAVEN 5是艾美赛珠单抗开展的首个专注于中国人群的III期临床试验。研究结果显示，接受艾美赛珠单抗预防治疗的患者出血风险显著降低达96%，不同给药方案的患者年化出血率均为1.0，零出血率55%以上，总体耐受良好，未发生严重不良事件。“继2018年在中国获批用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病的常规预防性治疗后，此次在国内再添新适应症无疑为广大A型患者带来了福音，也为医生提供了新的治疗选择。”南方医科大学南方医院血液科副主任孙竞教授表示，“无论是抑制物或非抑制物患者，都将有望帮助更多患者有效防止出血或降低出血发生的频率，最终远离轮椅乃至回归正常生活，拥有‘零出血’的自由人生。”

采写：南都记者 曾文琼

实习生：杨春希

编辑：曾文琼

曾文琼

1.37亿

深耕医疗卫生领域超过20载，专注名医资源，专家型记者、主持。