随着今年1月1日新医保目录的正式启用，全球首个、国内唯一获批的靶向CD38全人源单克隆抗体正式进入医保目录，多发性骨髓瘤患者将受益于该政策，血液专家认为此类创新药纳入医保不仅让患者能够用得上、用得起，也让临床医生在治愈多发性骨髓瘤目标上多了一个武器，该病的治疗也迎来免疫时代。

多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞病，是第二常见的血液系统肿瘤，占血液系统肿瘤死亡人数的15%-20%。据湛江中心人民医院血液内科吴国才教授介绍，多发性骨髓瘤常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。由于正常免疫球蛋白的生成受抑，因此容易出现各种细菌性感染。它的常见四大症状（CRAB），C是高钙血症，可能有恶心、呕吐、乏力、昏迷，R是肾功能衰竭，A是贫血，出现面色苍白、乏力、失眠等，B是骨质的损害。

值得注意的是，该病是一种高发于中老年性的疾病，中位发病年龄是62岁，85%的病人都在50岁以后发病。它的发病率约为十万分之一，男女比例为1.6：1。虽然骨髓瘤目前仍无法治愈，但目前的治疗方案可显著延长患者生存期，新确诊患者中位生存期可达5年左右。吴国才教授认为，近10年在创新药品研发和临床诊疗技术提升的双重努力下，多发性骨髓瘤患者的疗效和生存时间不断得到提高，已逐渐成为可控的慢性疾病。然而这些创新药物大多价格昂贵，药物治疗的经济负担成为治疗的核心障碍之一，以广东省临床重点专科--湛江中心人民医院血液内科为例，该科一直致力于多发性骨髓瘤的规范化诊疗，成立了多发性骨髓瘤亚专业组及多发性骨髓瘤MDT团队。近年来由于愈来愈多的创新药的上市，该科收治的多发性骨髓瘤患者治疗效果大大提升，但药物的昂贵也导致患者停药率的上升。创新药物进入医保可以帮助患者提升治疗的依从性，实现早期、及时、足量、足程治疗，从而达到疾病可能的最大缓解、延长生存时间并提高生活质量。据了解，达雷妥尤单抗注射液医保可报销范围为：与来那度胺和地塞米松联合用药或与硼替佐米和地塞米松联合用药治疗既往至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤成年患者；以及单药治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者，患者既往接受过包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的治疗且最后一次治疗时出现疾病进展。

据专家介绍，很多患者常常会问医生，多发性骨髓瘤有没有可能治愈或者与之长期和平共存？这是所有骨髓瘤患者发自心底的期待。对此，吴国才教授指出：“多发性骨髓瘤的最终治疗目标是长期生存。免疫治疗时代的到来为患者实现更深缓解、更长生存提供了更好的治疗基础。新版医保目录将部分骨髓瘤的创新药，包括达雷妥尤单抗注射液纳入了医保支付，这是国家重视百姓健康的具体体现，进一步减轻了患者用药的经济压力，有助于患者坚持治疗和规范用药，也让我们在推动多发性骨髓瘤规范治疗的工作上更有信心。”

编辑：曾文琼

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曾文琼

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深耕医疗卫生领域超过20载，专注名医资源，专家型记者、主持。