对话全国政协委员丁洁：罕见病用药保障适宜地方“先行先试”
今年全国两会，“加强罕见病用药保障”被写入政府工作报告，令众多业内人士为之振奋。全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁也感到欣喜，作为罕见病领域最重要的专家之一，每年她都在两会上为罕见病群体发声。
南都此前报道，去年近70万元一针的罕见病药品诺西那生钠注射液被纳入国家医保药品目录，今年春节前后许多患者用上了曾经难以触及的“天价药”，罕见病高值药品保障备受关注。
近日，丁洁在接受南都记者采访时表示，今年两会她聚焦于普惠型商业健康保险、慈善救助组织等社会资源参与罕见病高值药品保障，期待在“推动医保待遇统一”背景下，保留地方罕见病用药保障办法，鼓励局部地区“先行先试”。
全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁。受访者供图
探索地方“惠民保”纳入罕见病高值药品
丁洁是北京大学第一医院儿科教授、北京医学会罕见病分会主任，长期从事小儿肾脏病研究、临床及教学工作，自2008年担任全国政协委员以来，每年都在两会上为罕见病群体发声。
上世纪八九十年代，她在国外攻读儿科肾脏病博士后期间，接触到一种罕见的基因突变疾病——“Alport综合征”（遗传性进行性肾炎），从此将其作为科研重点，与“罕见病”研究结缘。
罕见病群体人数少、药物研发成本高，导致用药治疗费用高昂，大多数人面临沉重负担。如何让高值药品抵达患者，是丁洁近年来关注的重点。今年，她又把4份相关提案带上了两会。
早在2020年，丁洁曾提出“建立中国罕见病医疗保障 ‘1+4’多方支付机制”的提案，其中“1”是指将2018年国家卫健委等发布的《第一批罕见病目录》相关药物，逐步纳入国家医保药品目录，或在政策允许范围内纳入省级统筹范畴；“4”是指建立罕见病专项救助项目、整合社会资源、引进商业保险以及罕见病患者个人支付。
当年12月，国家医保局回复该提案时表示，将立足基本医保“保基本”的定位，逐步把疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。同时，发挥慈善组织社会力量在罕见病医疗保障领域的作用，大力推动发展商业健康保险，加强各项保障制度间的衔接。
实际上，自2015年起全国多个省市就开始探索布局“惠民保”等普惠型商业健康保险。以广州2020年底推出的“穗岁康”为例，当时尚未在国家医保药品目录内、定价近70万一针的诺西那生钠注射液，被纳入保障范围，赔付比例达70%。
“这是国家医保药品目录外高额医药费用保障缺口的重要补充，突破了基本医保 ‘保基本’的限制，也是多层次医疗保障体系、多方支付的重要组成部分。”据丁洁不完全统计，截至2021年5月，国内共推出覆盖26个省份的140款“惠民保”产品，其中有64款产品保障范围含罕见病药品。
今年，丁洁再次把目光聚焦到普惠型商业健康保险。她分析发现其中也存有局限，一方面涵盖上述目录外罕见病高值药品的产品数量不多，另一方面此类产品纳入的药品品种数量、保险责任、理赔额度有限，“远远不能满足罕见病患者药品费用支出的需求。”
对此，丁洁向南都记者表示，在部分罕见病高值药品暂未被纳入国家医保药品目录的情况下，她建议“应积极探索进入各地方的普惠型商业健康保险，并建立起与之相适应的长效工作机制。”
医保部门牵头慈善资金有序支付机制
慈善救助组织等社会资源，是罕见病保障的另一重要力量。丁洁告诉南都记者，以往她强调“1+4”多方支付机制中慈善角色的参与，今年则更加着眼于如何联动各方用好资源，切实为罕见病群体服务。
“现在大部分省市都有慈善救助组织，但是在实际工作中，罕见病患者想要得到保障，这个过程并不顺畅。”丁洁向南都记者举例，“我有的病人也是这样，他觉得医保没有负担的部分需要慈善资助，但得自己去找哪个途径有；另一边慈善救助组织愿意资助，但是谁需要，并不是全部知道。”
对此，丁洁所在的全国罕见病学术团体主委联席会议，其相关课题组发放了近3000份问卷，对慈善救助相关问题展开民意调查。结果显示，97%的受访者认为“政府应该监督引导慈善组织参与医疗保障体系建设”；99%的受访者认为“重特大疾病和罕见病患者最需要解决医疗费用支付”；76%的受访者认为“慈善救助重特大疾病和罕见病患者，最好的方式”为“善款直接进入患者就医支付过程即一站式服务”；对于“慈善组织要帮助患者，首先要解决哪些问题”，82%的受访者认为应“明确如何与医疗费用支付衔接”，55%的受访者认为应“明确与政府那个部门对接”。
“这说明民众对慈善救助参与多层次医疗保障体系建设，有一定认识和需求。”丁洁向南都记者表示，她认为应“建立省级罕见病慈善专项医疗救助基金，主要解决国家医保药品目录外的罕见病高值药品支付问题”，在此过程中“需要政府引导、加强监管、有序纳入罕见病用药保障的多方支付机制。”
“医保现在是全覆盖，信息系统建立得很不错，有很好的上下沟通机制，是否能够用技术手段把信息连通？”丁洁向南都记者表示，她建议各地医保部门应牵头搭建“罕见病慈善专项救助基金”，同时形成相应的工作制度。
比如，医保部门联动民政、卫健委、财政等部门，确保善款和救助资金有序进入医保支付机制，“明确钱从哪里来、到哪里去、是否进入患者就医的支付账户等等操作方法和细节，保证工作流程舒畅。”
罕见病用药保障适宜地方“先行先试”
去年8月，国家医保局、财政部联合发布《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》，将对基本医疗保障的制度和政策，医保基金支付的项目和标准，分别做出明确规定，推动医保待遇统一。
这份原本并非针对“罕见病”的文件却在业内引发热议，部分地方罕见病保障政策或将因此面临被“清零”风险。该文件指出，“地方不得自行设立超出基本制度框架范围的其他医疗保障制度”，“各地严格按照国家基本医疗保险药品目录执行，除国家有明确规定外，不得自行制定目录或用变通的方法增加目录内药品”，“与清单不相符的政策措施，由政策出台部门具体牵头，原则上3年内完成清理规范，同国家政策衔接”。
丁洁在调研中发现，目前国内已有14个省市建立了罕见病高值药物用药保障机制。以浙江省为例，2015年，当地依托基本医保、大病保险、医疗救助等医保制度，在全国率先将戈谢病、渐冻症、苯丙酮尿症等疾病纳入罕见病保障范围。2019年底建立浙江省罕见病用药保障基金，对用药费用分段报销，其中70万元以上费用，全额予以报销，个人负担封顶。
“这些地方根据当地的经济条件和罕见病特点，在罕见病用药保障上取得了很好的经验，尽管也存在局限性。那么到了2024年，多年来探索实施的罕见病用药保障办法是延续还是清零？”丁洁向南都记者坦承担忧，“这一问题应当引起重视和研究。”
“医保待遇统一的主张是好的，更能体现公平。但是罕见病太特殊了，特殊的事情就得用特殊的机制来解决。”丁洁向南都记者分析，目前国内各省市经济水平有异、罕见病发病和患病情况不同，“有的省市有自己的办法，高值罕见病药品用药保障机制适宜在局部地区先行先试。”
丁洁向南都记者表示，她建议“保留目前十几个省市地方探索建立的罕见病用药保障办法，如果现行的保障机制与中央文件精神有矛盾，应当在中央的指导或允许下，进行调整，或想办法适当延长政策过渡期，待地方多层次医疗保障体系建设完善后，再妥善过度，做好地方和中央政策的衔接。”
而长远来看，她认为未来也应“鼓励地方继续探索罕见病用药，尤其是高值药品进入地方多层次医疗保障体系和多方支付机制。”
采写：南都记者 张林菲 实习生 崔晓晴
编辑：张亚莉
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