南都此前报道，去年多地海关扣押氯巴占，千名患儿家长联名求药，一度引发广泛关注。4月12日，人福医药集团股份公司董事会发布“关于氯巴占片申报生产获得受理的公告”，称其控股子公司宜昌人福药业有限责任公司氯巴占片申报生产，被国家药品监督管理局受理，该品种境内生产药品注册工作进入审评阶段。这意味着有望迎来国内企业的首款“氯巴占”。

10mg装氯巴占。

上述公告称，人福医药集团股份公司（以下简称“公司”或“人福医药”）控股子公司宜昌人福药业有限责任公司（以下简称“宜昌人福”，公司持有其80%的股权）近日收到国家药品监督管理局核准签发的氯巴占片申报生产的《受理通知书》。

此次申报生产的氯巴占片注册分类为“化学药品3类”，申请事项为“境内生产药品注册上市许可”。公告称，氯巴占片申报生产被国家药品监督管理局受理，标志着该品种境内生产药品注册工作进入了审评阶段，公司将积极推进后续相关工作。

据公告，氯巴占片可用于治疗儿童难治性癫痫发作，属于罕见病用药，适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗，国内暂无该活性成分批准上市销售。根据IQVIA数据统计，氯巴占口服制剂2020年在全球销售额约为3亿美元。截至目前，宜昌人福该项目累计投入约为4500万元人民币。

南都此前报道，去年11月底，一封带有1042位患儿家长签名和手印的“求助信”登上微博热搜。“求助信”主笔闵文来自广州，是一名婴儿痉挛症患儿的父亲，他和病友们求助的“氯巴占”是我国第二类精神药品，尚未在国内审批上市。但对于部分罕见癫痫性脑病患儿而言，这是对症且副作用更小的“救命药”。

据海关总署公开通报，去年7月以来武汉、济南、泸州等多地海关，在进境邮件中查获氯巴占。病友们逐渐发现，“救命药”买不到了。断药意味着孩子可能因此病情倒退甚至丧命。闵文在信里说，希望“给我们一个合法的渠道，让我们这些真正需要氯巴占的孩子们，正大光明地吃上药。”

解决用药短缺的长久之计，是推动氯巴占在我国上市。据国家药品监督管理局药品审评中心、清华大学医学院药品监管科学研究中心2020年发布的相关论文，氯巴占最早于1970年在澳大利亚获批上市，目前已经在100多个国家和地区获批上市。

去年12月，国家药监局公开回应称，已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占，已有2家企业提交临床试验申请并获得临床批件。当时国内尚未有企业提出氯巴占制剂的上市申请。

南都记者了解到，宜昌人福曾提交临床试验申请并获得临床批件。去年12月，宜昌市中心人民医院在招募“氯巴占片”临床试验志愿者，报名条件是18至40周岁的健康男女。其中，“氯巴占片”来自当地的宜昌人福。参与试验项目的工作人员告诉南都记者，此次试验是针对仿制药的“人体生物等效性研究”，“目的是看仿制药和进口原研药，在人体内的吸收能否达到一致性。”

当时，据国家药品监督管理局药品审评中心“药物临床试验登记信息公示平台”信息，宜昌人福去年9月公示的“氯巴占片人体生物等效性研究”，试验状态为“进行中，尚未招募”。“时间提前了，现在针对国内孩子没有药吃，加了这个项目，正急着招志愿者。”说起这些时，上述工作人员语气急迫。“马上要断药了，好多家长着急，我们也在努力呀。”

目前，宜昌人福“氯巴占片人体生物等效性研究”，试验状态为“已完成”。3月11日，宜昌人福提交了“氯巴占片”的上市申请，并获得国家药监局药品审评中心承办。

临时进口氯巴占工作也在推进中。3月29日，国家卫健委方面就《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见。根据该方案，国家卫健委组织提出氯巴占临床需求量，确定使用医疗机构名单，选定牵头进口的医疗机构，由该医疗机构向国家药监局提出临时进口申请，持进口准许证直接向海关办理通关手续。目前，已有50家医疗机构拟使用氯巴占，其中包括广东3家医院。

采写：南都记者 张林菲

编辑：张亚莉

更多报道请看专题：关注罕见病群体