近日，辉瑞急性白血病创新药贝博萨®（注射用奥加伊妥珠单抗）全国首批处方开出，其中广州首张处方由南方医科大学血液病研究所所长刘启发教授开出，这标志着全球首个复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（急淋）的抗体偶联药物贝博萨®开始正式惠及患者，有望打破治疗困境，为翘首期盼的中国白血病患者提供全新的治疗选择。

突破性药物有望打破急淋治疗困境

南方医科大学血液病研究所所长刘启发教授介绍：“急淋是白血病主要的四种类型之一，是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病。目前国内“急淋”患者的治疗以化疗为主，在传统标准化疗方案下，复发、难治性“急淋”患者的治疗难以达到完全缓解并获得长期生存。”

南方医科大学血液病研究所所长刘启发教授

根据数据统计，40%-50%的成人患者最终会经历复发，该类患者目前的治疗方案完全缓解率更低，生存率更是不佳，成人“急淋”患者疾病复发后，既往治疗方案总体完全缓解率约40%，3年生存率约11%，患者五年总生存率低于10% 。

历经多年探索和改良，成人R/R B-ALL仍存在诸多未被满足的临床需求，如传统治疗方案未能显著改善复发性患者长期生存，同时，传统细胞毒性药物可导致严重不良事件及远期后遗症，影响生活质量等。抗体偶联药物的问世打破了成年复发、难治性前体B细胞“急淋”患者的临床治疗现状。贝博萨®能够靶向针对癌细胞，可以更容易地穿过细胞膜并杀死周围的细胞。与标准化疗相比，贝博萨®可以帮助更多患者后续有机会进行造血干细胞移植，进而达到长期生存的目的，是该治疗领域的里程碑。

期待通过医保实现药物可及性，惠及患者

作为当前肿瘤免疫治疗中的热点药物之一，抗体偶联药物凭借其特有的肿瘤特异性和效力，打破原有治疗方案局限性。值得一提的是，贝博萨®是首款获得FDA批准的靶向CD22的抗体偶联药物。在中国，奥加伊妥珠单抗因“具有明显治疗优势创新药”被纳入优先审评，于2021年12月正式在中国获批。

近年来，随着对疾病机制与生物靶点研究的持续深入，恶性肿瘤在“精准治疗”策略的探索中不断取得进展。然而，除了更多创新药物进入应用外，治疗费用也是影响可及性的关键因素，由此推动药物可及性也成为临床关注的重点。

作为对抗复发、难治性前体B细胞“急淋”的有力武器，贝博萨®使患者在面对绝症时也将不再无奈，这无疑给患者及家庭注入了新的希望。刘启发教授表示：“希望未来它能够尽早实现医保报销，以更高的可及性和药物经济学效应，造福我国的患者及其家庭，从而真正发挥创新成果对于患者、对于医疗系统的价值。”

随着全国各省市供药的陆续开展，将有更多符合治疗指征要求的白血病患者获益。

据悉，贝博萨®是一种靶向CD22 的抗体-药物偶联物。大于90%的前体B细胞“急淋”患者肿瘤细胞表面表达CD22。贝博萨®与B细胞上的CD22抗原结合时，会被细胞内化，细胞毒性药物刺孢霉素在细胞内释放出来并杀死肿瘤细胞。贝博萨®于2015年10月被美国食品与药物监督管理局（FDA）授予在“急淋”治疗上的“突破性治疗”资格，2017年在欧盟和美国获批，用于治疗复发、难治性前体B细胞“急淋”。并于2021年12月20日在中国获批。

新华社照片，造血干细胞捐献者成功捐献，目前，合适配型的干细胞移植仍是白血病治疗的重要手段。

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急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种常见的恶性血液病，以骨髓和淋巴组织中原始淋巴细胞的异常增殖和聚集为特点。该类患者通常伴随着一些非特异性的症状，包括体重下降、发热、夜汗、疲乏和食欲下降。

采写 南都记者 王道斌

编辑：王道斌

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王道斌

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多年深耕人社与医疗卫生领域，人称“王大夫”。