AI制药，被外界视为一场正在崛起的黄金赛道。

近日，云南白药与华为技术有限公司在福建省福州市签订《人工智能药物研发全面合作协议》。双方将在人工智能药物研发领域展开合作。早在2022年初，复星医药也曾与知名AI制药公司英矽智能达成战略合作，项目的首付款高达13000万美元，刷新业内记录。

当下，AI制药是医疗领域发展迅猛的应用场景，逆势站在了资本的风口。近几年里，投资者对AI制药的投资热情持续高涨，全球和中国AI制药投融资市场日益活跃。

8月6日，高特佳投资执行合伙人范文静在接受南都记者专访时提到，“AI制药度过了萌芽期，处于成长早期阶段。不管是MNC还是国内头部创新药企都已经接受AI在新药研发某个或某几个流程上的效率提升作用，并且愿意去尝试。但AI制药企业还需要与具体的实验技术相结合，在未来几年中将其管线推入临床I、II、III期以至获批来验证其能力。”

南都：AI技术在创新药的研发周期中能“代替”怎样的环节，多大程度上加速新药的产生？

范文静：AI技术用于新药的研发，对于不同环节都有提效以及优化的作用，可能用“代替”这个词不是特别的精准。新药研发经过了这么多年的发展，已经在“监管层和从业者”中形成了相对固化的成熟的流程，AI的本质还是在有一定的数据量基础上，遵循生物计算的规律下来辅助新药研发的工具。

当前AI目前对于新药的研发赋能主要集中在药物发现和临床研究两部分，其中化合物筛选和化合物合成，晶型预测，毒性预测都是发展相对比较快的领域。在临床研究方面，苹果公司推出的ResearchKit和CareKit可以帮助临床试验招募患者；AI在靶点发现确认、耐药机制和联用方案等阶段也有一定的进展。

7月28日，DeepMind宣布AlphaFold DB已经从100万个结构扩展到超过2亿个结构，几乎涵盖所有的已知蛋白质，过去确定蛋白质的3D结构需要数月或者数年，但是现在只需要几秒。

南都：AI技术在创新药研发中具有怎样的局限性？未来的突破点将聚焦在哪些方面？

范文静：国内有些AI制药企业也只花了18个月做到从靶点发现到临床前候选药物，而传统方式下行业平均时间在4-5年左右。这些都是在AI赋能的情况下得到的可喜进展。但是同时我们也应该意识到AI不是万能的，它有本身的局限性，目前的人工智能还是需要海量数据中去学习并训练模型，而医疗领域里面的“原料”数据由于传统医疗过程的非统一化，还是非常难以采集，极其匮乏。未来，随着整个诊疗过程的数字化，医疗大数据的形成和完善，AI制药也会迎来更好的发展。

南都：据智研咨询数据，2021 年我国 AI 制药融资规模达 12.36 亿美元，同比增长 163.54%；融资轮次主要集中在天使轮和 A 轮，B 轮及以后占比不足 1/3。2022年以来，目前AI在医药领域的投融资出现怎样的新迹象？

范文静：整个AI制药行业是2014年才开始兴起，全球的AI制药行业还处于起步探索的阶段。美国仍然是AI制药领域的主要地区，近5年来50%以上的融资都是发生在美国。中国AI制药行业才刚刚兴起，和国外相较，不论是数量还是成熟度上都存在较大的差距。在我国的政策支持以及庞大的市场需求下，AI或生物计算辅助新药研发的企业融资还将持续，但火热程度也会受制于大环境的影响。

南都：能否谈谈AI制药研发项目背后的团队以及管线的变化？

范文静：早期AI制药企业多是AI背景团队出身，投资机构也多是TMT投资背景的团队，这与AI影像行业早期的现象比较类似。

从近一年的投融资事件来看，A轮前的融资，投资人越来越注重创始团队的新药研发背景，团队是复合AI计算和药物研发背景的更受到投资人的欢迎。第一批AI背景出身的AI制药企业也逐步引入了药物研发背景的高管。A轮后的融资，大家更加关注团队研发管线，其一是通过其管线推进速度来验证AI平台的效率，其二是看其管线的市场、竞争、成药性几率来判断其未来潜力。

南都：人工智能是七大“新基建”之一，作为新一轮产业变革的核心驱动力，也在医药领域释放更大的能量。在您看来，AI制药当下在行业里正处于怎样的阶段？

范文静：AI制药度过了萌芽期，处于成长早期阶段。不管是MNC还是国内头部创新药企都已经接受AI在新药研发某个或某几个流程上的效率提升作用，并且愿意去尝试。但AI制药企业还需要与具体的实验技术相结合，在未来几年中将其管线推入临床I、II、III期以至获批来验证其能力。

南都：业内流传，在医药创新领域存在着“双十定律”，即生物医药企业研发一种创新药的完整周期至少需要 10 年，花费 10 亿美元。猛增的研发成本已成为创新药企不可承受之重。在您看来，是否如此？

范文静：研发成本在不同统计口径数据不一样，但确实从早期靶点确认到最终药品获批的“原创性新药”研发的成本非常昂贵。按照PhRMA统计，开发一种新药的平均成本是26亿美金，其中包括失败的花费，而在时间花费上，主要是用于候选药物的临床试验测试。

当前可行的新药靶点已经所剩无几，一个新靶点的成药性验证涉及大量基础理论的支撑。另外，伴随着监管条件的不断从严，临床实验的难度也不断加大，成本也在不断增加。根据Deioitte的统计，全球创新药从临床I期到获批上市成功率仅9.6%，而大型跨国药企的研发回报率从2010年的10.1%下降到2019年的1.8%。

普瑞基准“多组学数据挖掘”的独特技术平台（AIBERT）

南都：记者获悉，近日，根据Nature Index对机构的最新排名，普瑞基准成为中国生命科学领域科研实力最强的公司TOP5。其基于“多组学数据挖掘”的独特技术平台（AIBERT），提供新药差异化开发策略，助力药企打造创新的研发管线。2021年9月普瑞基准完成数亿元人民币B轮融资，由高特佳投资联合领投。能否结合您的投资经历，来谈谈您对于这类项目未来的发展持有怎样的观点？

范文静：普瑞基准主要还是专注于生物学机制的理解，致力于把多组学数据挖掘和AI相结合助力药企的研发。这一类的项目，我们可以定义为药企的战略伙伴，非常规CRO，也非新药研发企业。当前国内的市场情况下，同质化品种的商业价值大幅下降，而药品审评政策的变化使得中国药企fast follow模式时间窗口收窄，且必须具备差异化的优势。中国药企必须要面临的自我突破是需要兼顾创新性，差异化，平衡研发风险，以更高的研发效率，打造有竞争力的管线组合。

但是由于国内药企长期忽略系统的靶点判断，生物标志物开发医学临床方案的独立设计等重要环节，多数公司是缺乏生物信息，医学及配套的临床统计等研发创新性，差异化新药管线的必要基础能力的。这就给类似于普瑞基准这样的项目带来了很大的市场需求和空间。

南都：您如何看待AI制药的潜在市场需求？在这一过程中，投资机构往往基于哪些因素来进行项目的选择？

范文静：从客户角度来看，这类药企的需求已经从国内头部药企延伸到MNC，海外药企对于多组学发掘+AI的理念接受度和付费意愿都较强。目前中国CMC市场规模与临床试验和生物分析市场规模合计约有435亿规模，这些都是AI制药及相关领域的潜在需求规模，发展潜力巨大。

从技术角度来看，首先项目本身是否能够持续丰富自身的技术平台，以及与医院药企等合作伙伴一起沉淀足够的数据，不断训练优化自己的算法模型来满足药企各部门差异化需求也是未来发展的一个关键。在商业模式上，到底是寻求为药企提供一站式服务，还是直接推进AI药物研发亦或是两者并重，也都是企业发展上要考虑的问题。无论选择哪个模式，我相信假以时日我们都能看到有企业跑出来，最后推动整个药物研发行业的发展。

采写：南都记者 伍月明

编辑：伍月明

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本文作者

伍月明

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南方都市报记者