继“灵魂砍价”后，又一罕见病药降价进医保！患儿家长称庆幸
1月18日，国家医保局公布2022年国家医保药品目录调整情况。继诺西那生钠注射液经“灵魂砍价”进医保后，第二款用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（下称“SMA”）的高值药物——利司扑兰口服溶液用散通过谈判被纳入医保。国内首家专注SMA领域的公益组织“美儿SMA中心”方面向南都记者表示，“对于今天公布的谈判结果，美儿非常感谢国家，让中国SMA患者从无药可用到有药可用、有药可选。”
南都此前报道，SMA是一种因运动神经元存活基因1突变所导致的常染色体隐性遗传病，在新生儿中的发病率约为1/10000。按照严重程度，分为Ⅰ型、II型和Ⅲ型等，最严重的Ⅰ型患儿，常因呼吸衰竭，活不过两岁。2018年，SMA被纳入国家卫健委等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。
2021年底，治疗SMA的药物诺西那生钠注射液，从最初的近70万元/针，降到3.3万元/针，通过谈判成功被纳入医保药品目录，其谈判过程也被网友称为“灵魂砍价”。
此次国家医保药品目录调整中，通过初步形式审查的19个罕见病药品中，包括用于治疗2月龄及以上SMA患者的利司扑兰口服溶液用散。
2022年6月，山东省药械集中采购平台显示，该药物“每瓶含利司扑兰60mg”挂网价为14500元。而在此之前，该药物售价为63800元。降价后，该药物的最低治疗年费用15万元，最大使用剂量患者（2岁及以上且体重20公斤以上）年治疗费用低于45万元。
然而，对于SMA患儿家庭而言，这仍然是不易承担的数字。2022年国家医保药品目录现场谈判启动前夕，1月4日，广州SMA患儿家长潘庆雄告诉南都记者，许多家长也期待利司扑兰口服溶液用散能够进入国家医保药品目录，“有些孩子脊柱侧弯扭曲严重不便鞘内注射，口服用药方便一些，我们希望多一种选择。”
广州SMA患儿潘晓谊。受访者供图
据国家医保局官网信息，此前就2021年目录调整工作接受采访时，该局相关负责人介绍，现场谈判首先由企业方报价，企业方有两次机会报价并确认。如企业第二次确认后的价格高于医保方谈判底价的115%（不含），谈判失败，自动终止。如企业第二次确认后的价格不高于医保方谈判底价的115%，进入双方磋商环节。
1月5日，2022年国家医保药品目录现场谈判正式启动。据央视新闻报道，此次谈判的利司扑兰口服溶液用散规格为每瓶60mg，现场企业代表首次报价5298元，四次外出商议或电话请示，最终以3780元谈判成功。
1月18日，国家医保局公布2022年国家医保药品目录调整情况，利司扑兰口服溶液用散通过谈判被纳入医保。国内首家专注SMA领域的公益组织“美儿SMA中心”方面向南都记者表示，“对于今天公布的谈判结果，美儿非常感谢国家，让中国SMA患者从无药可用到有药可用、有药可选。”
新版国家医保药品目录将于3月1日落地实施。潘庆雄告诉南都记者，期待落地实施后进一步了解报销结算政策，“我们应该感到庆幸，小群体没有被放弃。”
采写：南都记者 张林菲
编辑：张亚莉,梁子珊
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