世界卫生组织估计，全球每160个人中就有1个孤独症谱系障碍（ASD）患者，其核心症状为社交障碍、语言交流障碍和重复刻板行为，此外还有多动、攻击、自伤、睡眠障碍等问题。

如果吃药就能治疗孤独症，你会给孩子尝试吗？这个问题，相信绝大多数家长会选择尝试。然而，奥一新闻梳理发现，针对孤独症治疗的药物却寥寥无几，至今无一款针对核心症状的药物研发成功。

孤独症适应症国内仅1家获批

国家精神心理疾病临床医学研究中心成员陈旭表示，目前看来，孤独症谱系障碍仍然没有很好的药物能治疗，所有的药物治疗仍在探索阶段或是临床研究阶段。但是，对于孤独症患者的一些共患病，如焦虑、抑郁、强迫、冲动的攻击行为，是可以通过药物治疗、家庭干预、机构干预等方法处理的。据了解，现有治疗药物利培酮和阿立哌唑，是FDA批准的用于ASD患者的药物。

公开信息显示，利培酮最初被开发用于治疗精神分裂症。2006年，美国食药监局（FDA）批准强生公司的利培酮用于治疗5至16岁自闭症儿童的易怒反应。这是FDA批准的首个用于治疗儿童孤独症的药物。利培酮于1999年获批进入中国，已获批的适应症包括精神分裂症、孤独症、精神发育迟滞、双向情感障碍、躁狂等。

阿立哌唑则是一款多巴胺系统稳定剂，为第三代抗精神病药物，由美国药企百时美施贵宝和日本药企大冢制药联合开发。2009年，阿立哌唑被FDA批准用于治疗孤独症儿童的易怒反应，成为除利培酮以外的另一个可用于孤独症儿童的药物。2016年9月，阿立哌唑在日本获批用于治疗ASD相关的烦躁易怒症状。

据了解，四川大冢制药的阿立哌唑口服溶液针对抽动障碍、自闭症适应症的药物上市申请于2021年7月1日获国家药监局受理，直至去年7月才获批上市，是目前唯一获批该自闭症适应症的阿立哌唑产品。

截至目前，阿立哌唑国内获批剂型包括片剂、口崩片、胶囊剂、口服液、口溶膜。丁香园Insight数据库显示，除了原研药企大冢制药外，国内共有17家企业布局，包括康永药业、华海药业、东阳光药业、恩华药业、齐鲁制药等。然而，国内仿制药在适应症开发上，目前尚未有申请自闭症适应症的申报。

“老药新用” 效果仍待验证

新药研发还在进行中，“老药新用”被寄予厚望。

2021年2月，上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授领衔的团队与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学Barbara J Sahakian教授团队等合作，在《Science Bulletin》杂志上在线发表最新研究成果：布美他尼“老药新用”，可有效干预小年龄孤独症患儿。这一研究成果有望填补该领域药物治疗的空白。

布美他尼是儿科临床广泛使用的利尿剂“老药”，价格便宜，药性温和，副作用小。据李斐教授介绍，将布美他尼应用于孤独症患者是基于一种假设：布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复自闭症相关的脑功能。既往临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照，对小年龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确。李斐教授同时强调，现有的研究可以看出，孤独症可能存在病因异质性，不同孤独症患者对布美他尼治疗效果存在差别，今后将深入研究。

北京儿童医院精神心理科主治医师王芳也对媒体表示，还有一些科研人员在开展一些科研实验，包括研究益生菌、催产素等对孤独症核心症状的效果，但尚未进入临床应用。从整体效果来看，还不能因为某一款药物而放弃干预训练。

治疗“孤独症”有偏方？专家：目前未有科学论证

在清晰的科学结论面前，依然有不少“无良机构”打着“先进技术、中医神奇疗法”等旗号，声称可以治愈“孤独症”。

广州市中山大学附属第三医院的主任医师，国内自闭症专家邹小兵教授告诉奥一新闻，不管是哪种程度的孤独症，只要及时进行科学干预，都能获得不同程度的改善。但是目前大部分人仍对“孤独症”存在误解，孩子一确诊，家长往往就被网上对孤独症的描述给吓坏了，陷入崩溃、焦虑、抑郁。有些家长甚至“病急乱投医”，把各种神奇疗法当作救命稻草，最终耽误了孩子的黄金干预时间。

奥一新闻搜索发现，特效药、干细胞治疗、中医针灸等方法是市面上较为普遍流传的孤独症“治疗偏方”。

以特效药为例，有些产品声称口服免疫球蛋白能够修复孤独症儿童的免疫系统缺陷，杀死导致孤独症的“病毒”和“不良细胞”。专家解释，一般口服的药剂，需要经过人体肠胃消化分解后进入体内。像免疫蛋白就会被分解为糖分、氨基酸和水等，并无法发挥作用。因此，这种方法对孤独症孩子来说，是达不到治疗的效果。

干细胞疗法是更为普遍的“特效治疗法”。有人认为，孤独症孩子存在神经传导功能方面的偏差和障碍，是神经元分化或者功能受损导致。因此，干细胞治疗有望治疗这一病症。然而，目前在国内，干细胞用于治疗孤独症还并未取得临床实证。所谓的“孤独症孩子缺乏的这些细胞，用干细胞给他们补充回去”，还只存在于实验室里的美好愿景。

随着肠道菌群的相关研究越来越火热，关于“肠道菌群失调导致孤独症”的说法开始传播。邹小兵教授认为，不论是最近流行的“粪菌移植”，还是之前的“针灸疗法、干细胞移植、神经营养药”等等，目前都没有科学证明这些是对治疗孤独症有效的方法。

采写：奥一新闻 林诗妍 管玉慧

编辑：林诗妍

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南方都市报记者

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