辗转多地求医收效甚微，终于在“家门口”治愈！刚刚过去的一个月，对于8岁的小煜来说，是经历了确诊再生障碍性贫血一年多来最辛苦的一场“战斗”，终于完成造血干细胞移植迎来了出仓的重要时刻，小小的他可能还不能完全理解造血干细胞移植到底给他带来了什么改变，但从2021年底就跟着爸爸妈妈奔波在各个医院的小煜，终于在这一次看到了重回自己正常生活的曙光。

5月10日上午，在高博医学血液病（广东）研究中心南方春富（儿童）血液病研究院（以下简称“南方春富研究院”）李春富教授带领的儿童血液病团队的救治下，患有再生障碍性贫血的小煜和妈妈一起走出了移植仓，他成为南方春富研究院的第1000位完成移植出仓的患儿。

5月10日上午，在来自东莞市医学会、南方医科大学南方医院、南方医科大学珠江医院等多方嘉宾的共同见证下，小煜正式出仓！

体外去T移植为患儿求得生机

5月10日上午，在来自东莞市医学会、南方医科大学南方医院、南方医科大学珠江医院、东莞市人民医院、东莞市儿童医院、深圳市儿童医院、东莞红十字会等多方嘉宾的共同见证下。小煜和妈妈由管床医生和护士陪同，正式出仓！

2021年底，家在东莞6岁多的小煜因高烧、面色苍白、流鼻血等症状入院检查，血常规检查的多项异常宣告着小煜一家即将经历一段并不简单的求医之路。从初步诊断全血细胞减少，到前往广州等地多家医院，再到输血治疗但效果甚微，小煜的红细胞、白细胞和血小板依然在持续下降，他经历着反复发烧、多次感染，身体也愈发乏力。

小煜的造血功能在持续衰竭，需要尽快通过异基因造血干细胞移植重建正常的造血和免疫功能才有根治的可能。

爸爸妈妈在为小煜的病奔走着，终于在一些患者群“战友”的推荐下，他们了解到东莞本地就有专注于儿童血液病诊疗的南方春富研究院，很多再障患儿在这里完成移植，获得“新生”。辗转奔波之后，他们回归东莞，来到医院，并得到了李春富教授权威和肯定的回答：“父亲或姐姐的半相合配型都可以做供者，具体需进一步评估选择，建议尽快进行移植来重建造血功能”。

李春富教授的话成了小煜一家紧紧抓住的希望。今年2月，小煜再一次入院治疗，经过检查和详细供者评估，姐姐成为小煜的供者。小煜的身体条件调整到了适合移植的状态，4月10日，小煜和妈妈一起进入了百级层流移植病房，像这样的移植仓在南方春富研究院有36个。

小煜主管医生何兰介绍，经过评估后，团队采用半相合异基因造血干细胞移植T细胞去除术（体外去T移植）为小煜完成了移植。随着造血干细胞移植技术的发展和临床经验的积累，像小煜这样没有找到全相合供者又需要尽快恢复造血功能才能求得生机的情况下，基于半相合配型的体外去T移植方案是最符合孩子病情的第一选择。

“目前半相合移植特别是我们团队采用的TDH方案在治疗再障等造血功能免疫功能衰竭类疾病方面已经十分成熟了，我们会继续为更多像小煜这样的孩子保驾护航”，何兰称。

地贫移植治愈率提高至97%

从5年前选择扎根东莞，到一步一个脚印完成1000例造血干细胞移植，前来春富研究院求医的血液病患儿家庭遍布全国几乎所有省份，其中，约10%为东莞本地患者，约45%来自广东省其他城市，另约有45%是来自广东省外。

与此同时，南都记者注意到，在这1000例造血干细胞移植病例中，包括地中海贫血、幼年粒单核细胞白血病（JMML）、急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、再生障碍性贫血（AA）、原发性免疫缺陷疾病（PID）等多种血液和免疫系统疾病，病例数占比前三名的是地中海贫血、幼年粒单核细胞白血病、急性髓系白血病（AML），其中地中海贫血病例数最高，达623例。

而李春富教授团队之所以被众多血液病患儿家庭所熟知，在于团队曾在地中海贫血、幼年粒单核细胞白血病等病种的治疗上取得了十分领先的成绩。开创互补性移植方案，将地贫移植治愈率从60%提高至97%；深入研究“儿童白血病之王”JMML，无病生存率超90%……

治愈率数据提升的背后是李春富教授团队步履不停地创新与探索。近日，协和医院联手南方春富团队完成的国际首个异基因造血干细胞移植治疗罕见免疫缺陷疾病-LPI的成功案例，发表在国际著名学术期刊《过敏及临床免疫学杂志》上，为罕见免疫缺陷病提供了新的治疗策略和方向。

此外，团队创新的半相合异基因造血干细胞移植T细胞去除术（体外去T移植）应用在地贫、儿童急性淋巴细胞白血病等多个病种中，展现出了更加良好的预后，不仅目前在恶性病中无复发，也因为在仓时间短、排斥反应少等明显优势，得到了很多血液病、免疫疾病家属的关注。半相合异基因造血干细胞移植T细胞去除术的临床成果还登上了国际血液学科交流的舞台，在2022年底举行的美国血液病年会上，李春富教授、彭智勇主任、刘华颖主任发表了三篇壁报。

李春富教授表示：“我们不会停下创新的脚步，也一直要求团队保持学习、保持交流，希望为血液病患儿寻找更好、更适合的移植方法，移植治愈率哪怕再提升一点，对一个患儿和家庭来说都十分重要。”

采写：南都记者 黄芳芳   受访者供图

编辑：黄芳芳

本文作者

黄芳芳

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南方都市报记者