全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德（卫伟迦®）于9月5日正式在国内上市，可与常规药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。同日，艾加莫德在北京、上海、广东、湖北、河南、江西、河北等全国多个省市开出首批处方。艾加莫德是国内首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，从国内获批到正式惠及患者仅用时67天，创下了国内进口生物制剂从获批到上市的最快纪录。该药通过其独特的作用机制能清除体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，在起效时间、疗效、安全性等方面的特点突出，能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量，有望实现治疗“双达标”，回归正常生活。

靶向清除IgG抗体，有望实现“双达标”

重症肌无力（MG）是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，我国年发病率为0.68/10万。国外数据显示，超过85%的MG患者在发病18个月内进展为全身型重症肌无力（gMG）。gMG可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，影响患者的日常生活和工作；此外，肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。

临床上，理想的重症肌无力治疗目标是“双达标”状态，在控制药物治疗副作用小的前提下达到微小状态（MMS），即帮助患者实现疾病缓解和症状控制，减轻治疗副作用、提高生活质量，从而与疾病和平共处。传统治疗方案虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，远远不能满足患者恢复正常生活和工作的需要。

据了解，大多数gMG患者有IgG自身抗体，其中有75%-80%为乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性患者。作为近年来全球关注的热点，以艾加莫德为代表的FcRn拮抗剂作用机制独特，能靶向清除IgG抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，被认为是治疗抗体介导自身免疫性疾病极具潜力的一类药物。“临床研究中，艾加莫德已经证实了其能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量，在第一个治疗周期中MG-ADL改善≥2分的患者高达77.8%，QMG改善≥3分的患者高达74.2%，40%的患者在第一个周期即达到最小临床表现。”再鼎医药医学事务部执行总监李想介绍，艾加莫德是全球首个具有高级别循证医学证据支持并获得阳性结果的FcRn拮抗剂，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，为全身型重症肌无力患者实现“疾病缓解+生活质量提高”带来了新可能，有望帮助患者实现“双达标”的理想治疗状态，过上“带病但不发病”的正常生活。

“重症肌无力加油站”正式启动上线

国内首个gMG患者关爱平台上线

近年来，国家高度重视罕见病患者群体，陆续出台了一系列针对罕见病诊疗和防治的政策，包括重症肌无力在内的神经免疫性疾病诊疗在近两年取得了明显进步。“重症肌无力患者存在强烈的未满足的医疗、生活与发展需求，具有好的治疗价值的创新药物的上市会为患者提供巨大的帮助，甚至帮助他们回归正常生活与工作，重返社会，为社会做贡献。”多年来一直关注罕见病的医改政策专家刘军帅表示，要实现这个目标，需要各利益相关方实施积极的系统治理，协同发展，其中极为重要的一项任务便是探索更加适合罕见病特征的医疗保障体系建设与多方共付机制。

同日，由中国初级卫生保健基金会发起、再鼎医药公益支持的国内首个全身型重症肌无力患者关爱平台——“重症肌无力加油站”正式启动上线。这也是国内首个MG患者全病程管理平台,旨在为长期以来饱受疾病困扰的gMG患者赋能助力，帮助MG患者回归正常生活和工作。该平台上线了专业又便捷的MG-ADL（重症肌无力日常活动量表）测评工具。这款操作简单、可视化的行动力自测工具，能够帮助患者及时识别病情变化。重症肌无力的临床症状随时间而变化波动，目前临床对患者症状和疾病负担的持续评价比较困难，因此规律和持续的病情评估对于改善患者管理及治疗结局非常关键。中国初级卫生保健基金会健康未来公益基金负责人郭萱表示：“重症肌无力加油站通过专业的MG-ADL测评、详实的疾病科普、权威的专家课堂、全面的就诊地图以及真实的患者故事等，为患者赋能助力，帮助患者实现科学、高效的全病程管理。期待在多方的关注和推动下，gMG患者能开启人生新篇章。”

采写：南都记者 曾文琼

实习生：姜颖

编辑：曾文琼