全身型重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，病程长、难治愈、易复发，2018年已被纳入国内《第一批罕见病目录》。近期，一种创新药在国内上市，为重症肌无力患者带来希望，该药已于9月初在北京首用，深圳也实施了首批用药。

9月9日，深圳市人民医院神经内科重症肌无力专病团队开出新生儿Fc受体（FcRn）靶向治疗药物艾加莫德（Efgartigimod）, 这是深圳首批（广东省第7例）应用靶向生物制剂治疗乙酰胆碱受体（acetylcholine receptor，AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis，GMG）危象老年患者。

深圳首批实施重症肌无力患者靶向治疗

 来自深圳坪山的陈婆婆（化名）已经73岁了，近日出现了呼吸费力，且有发生肌无力的情况，被送至深圳市人民医院就医。入院后，深圳市人民医院神经内科的古媚、胡波医生在郭毅主任的指导下，给陈婆婆使用了激素及免疫球蛋白治疗后，她仍存在四肢无力及呼吸费力的情况，ADL评分达12分，于是采用呼吸肌辅助通气。

出于陈婆婆肢体乏力、呼吸费力且改善不满意，血清AChR抗体滴度均高的综合考量，经过深圳市人民医院神经内科重症肌无力专病团队的讨论后，最终选择使用国内最新获批的靶向生物制剂——艾加莫德给陈婆婆进行治疗，并且获得了陈婆婆家属的同意。

艾加莫德是首款国内上市的新生儿Fc受体（FcRn）抑制剂，已于2023年6月30日获得国家药品监督管理局批准与常规治疗药物联合用于治疗AChR抗体阳性的成人全身型MG患者。

改变重症肌无力30年治疗格局的新药

临床上，理想的重症肌无力治疗目标是“双达标”状态，在控制药物治疗副作用小的前提下达到微小状态（MMS），即帮助患者实现疾病缓解和症状控制，并减轻治疗副作用、提高生活质量。事实上，长期以来实现双达标的治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。重症肌无力患者为了达到微小状态（MMS），往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括治疗不耐受、药物不良反应和肝肾毒性较大、骨髓抑制、感染以及全身系统影响等。

艾加莫德采用ABDEGTM技术改造其与FcRn结合的位点，增强其对FcRn的亲和力，因此可与IgG竞争结合FcRn，从而减少IgG的再循环，促进自身抗体在溶酶体降解。临床研究中，艾加莫德已经证实了其能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量，在第一个治疗周期中MG-ADL改善≥2分的患者高达77.8%，QMG改善≥3分的患者高达74.2%，40%的患者在第一个周期即达到最小临床表现，有望帮助患者实现“双达标”的理想治疗状态，为全身型重症肌无力患者实现“缓解疾病症状+提高生活质量”方面带来新的可能。

现有证据表明，艾加莫德的长期安全和耐受性良好，最常见不良事件发生率与安慰剂类似，且大部分为轻-中度，未随着治疗周期的增加而增加。在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，为攻克全身型重症肌无力疾病提供了全新的治疗手段。其帮助患者改善肌肉力量，提高生活质量，达到“微小带病，但不发病”的正常生活状态，改写重症肌无力患者治疗结局。

十年攻坚，重症肌无力开设专病门诊

 重症肌无力是一种自身免疫性疾病，由体内免疫紊乱所致。MG临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳，活动后症状加重，经休息后症状减轻（即“晨轻暮重”）。患病率为77～150/100万，女性患病率大于男性，约3：2，各年龄段均有发病。本病易复发，诱发因素包括感冒、劳累、手术、精神紧张、怀孕等。除了肌无力症状外，MG常合并胸腺瘤或胸腺增生、甲状腺功能异常（如甲亢等）以及其他自身免疫疾病。

患者可能出现眼睛睁不开（眼睑下垂），看东西有两个（重影、复视），上楼、提东西等费力（肢体无力），讲话含糊像口里含了东西，咀嚼费力，东西咽不下去、两颊经常残留食物（吞咽困难），抬头、转脖子、抬肩膀费力（躯干肌无力），以及呼吸费力、喘不上来气等症状，严重时可出现呼吸困难，甚至需呼吸机辅助通气。

十年前，深圳市人民医院神经内科针对这一罕见病，开设重症肌无力专病门诊展开攻关，是深圳市最早开设该罕见病专病门诊的公立医院之一。经过多年积累已形成出色的专家团队和丰富的治疗经验，成为艾加莫德的深圳首批用药单位。

采写：南都记者 李榕 

编辑：李榕