“新药也有机会长期用了，绝对是重症肌无力患者的福音！” 作为新版医保目录正式执行后首批在广州中医药大学附属第一医院接受创新药艾加莫德治疗的患者，来自阳江73岁的陈阿姨表示第一次用药后已经可以脱开呼吸机。1月2日，罕见病创新药、全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德已在中山大学附属第一医院、广州中医药大学第一附属医院正式医保落地，全身型重症肌无力患者使用该药的年自付费用将从以前的一年40万元左右降至3万。

图源：国家医疗保障局

艾加莫德医保报销后广州患者自付低至三万

记者获悉，艾加莫德是国内首个且目前唯一获批上市的FcRn拮抗剂，也是国内目前唯一可医保报销的FcRn拮抗剂，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。作为近三十年来我国重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，从获批上市到纳入医保，艾加莫德仅用了不到半年时间。中山大学附属第一医院神经内科主任医师冯慧宇教授表示：“作为一种罕见病创新药，艾加莫德从获批上市到纳入医保仅用了不到半年时间，作为临床医生充分感受到了国家和相关政府部门希望更快惠及更多重症肌无力患者的诚意和决心，以及医保部门助力罕见病用药保障水平逐步提升的诚意与决心。”

据悉，纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者使用艾加莫德的年治疗费用约为40万元左右；纳入医保后，广州本地患者报销比例为70%-86%不等，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用最低3万多元，如果患者购买了广州“穗岁康”，叠加后医保自付费用可能降至更低。

中山大学附属第一医院神经内科主任医师冯慧宇教授。

“医保目录一公布，就陆续有不少患者来问什么时候能医保报销。” 广州中医药大学第一附属医院肌病科副主任医师江其龙表示，艾加莫德医保落地在患者中引发反响，来自阳江73岁的陈阿姨（化名）就是首批获益患者。“得病半年多了，之前切除过胸腺瘤，虽然用过激素、丙球等，但还是因为反复四肢无力并且出现了呼吸困难，在广州中医药大学附属第一医院用艾加莫德治疗了一个周期，共4次治疗，当时第一次后就能很快脱掉呼吸机了，第二次治疗后全身力气改善明显都出院了。”陈阿姨表示用药后疗效显著，医保报销后大大减轻了患者经济负担。同样受益的还有51岁来自韶关的刘阿姨（化名），刘阿姨长期以来四肢无力的症状都控制得不好，最近因为呼吸困难还进了ICU，在中山大学附属第一医院使用艾加莫德治疗了2次后，现在身体力量逐渐恢复，已经能脱掉呼吸机，“真的是迫不及待，今天是我第3次（周）用艾加莫德治疗，没想到这么快就能医保报销了！”刘阿姨期待在创新药的治疗下能尽早出院过正常生活。

广州中医药大学第一附属医院肌病科副主任医师江其龙。

江其龙表示，新版医保药品目录正式实施后，其所在的广州中医药大学第一附属医院各部门通力协作，迅速帮助亟需创新药艾加莫德治疗的全身型重症肌无力患者打通了用药保障“最后一公里”，在医保政策的指引下，帮助重症肌无力患者和家庭切实获益。“相信未来几年内，我国重症肌无力治疗的标准化规范化将得以进一步提升，患者的治疗水平和生活质量也会有更大幅度的改善。”

危象患者可能反复进ICU，传统治疗手段存在不足

据了解，作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，病程长、难治疗、易复发。全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量。据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。

重症肌无力具有波动性的特征，表现为“晨轻暮重”现象。出现类似症状时患者需要多加注意，可到医院通过肌电图重复电刺激试验、乙酰胆碱抗体检查等方式进行诊断。“重症肌无力的一大危害是影响患者生活质量，患病后无法干重活，发生危象时可能导致患者呼吸衰竭，需要上呼吸机甚至进ICU，患者的心理压力和经济负担都是巨大的。”江其龙指出，此前接诊过几年内进了二十多次ICU的患者，重症肌无力急性发作期危及患者生命，也带来沉重的经济负担。

江其龙医生介绍，长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。然而，由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，长期以来实现重症肌无力疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。不少患者为了达到微小状态，往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。

而艾加莫德的作用机制独特，能够清除体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到“双达标”理想治疗状态，从而实现与疾病和平共处。

“随着我国重症肌无力诊疗正式步入循证治疗和生物靶向治疗时代，进一步优化药物治疗策略，实现安全、有效、精准化治疗成为临床治疗的重要议题。”冯慧宇表示，“相信随着医保政策落地带来的艾加莫德等创新药物可及性提升，一方面更多重症肌无力患者和家庭的治疗负担能进一步减轻，改变过去‘望新药兴叹’的困境，早日用上创新药，尽快达到治疗目标，实现正常生活；与此同时，我国重症肌无力整体治疗的标准和水平有望进一步提升，特别是从长期治疗来看，有更多患者的生存质量和长期治疗水平将得以改变。”

采写：南都记者 曾文琼

实习生：宋耕洋

编辑：曾文琼

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曾文琼

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深耕医疗卫生领域超过20载，专注名医资源，专家型记者、主持。