超罕群体“短肠人”有了创新药物可用,替度格鲁肽获批上市!

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原创2024-02-23 11:41

作为食物消化吸收的主要场所,正常成人的小肠约有3-8.5米,一部分人群因为罹患恶性肿瘤等疾病因素广泛小肠切除或旷置后,使其小肠长度往往小于2米,甚至不到1米。此时,患者的肠道有效吸收面积显著减少,残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求,出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱,以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群——短肠综合征。在我国,“短肠人”是一个超罕群体,成人患病率有逐年上升的发病趋势。

南都记者今日获悉,我国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物——瑞唯抒®(通用名:注射用替度格鲁肽)正式获得中国国家药品监督管理局批准,适用于治疗短肠综合征成人和1岁及以上儿童患者。填补了短肠综合征治疗领域无长期可使用的肠康复治疗药物的空白,为中国患者提供了一种全新的治疗选择,助力“短肠人”群体重获新生。

武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪先生表示:“该药物曾经借助进博会的溢出效应在6个月内实现了从进博首秀到博鳌先行先试患者用药‘展品变商品’的转化,就在9个月后的今天,又迎来了它的正式获批,这一加速度彰显了政府和相关部门在坚持鼓励创新、造福患者等方面所做的不懈努力和工作。” 

短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后,肠道有效吸收面积显著减少,残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求,出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱,以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。在肠道手术后,几乎所有短肠综合征患者都需要肠外营养支持治疗以维持和改善营养需求,尤其对于肠道适应不完全的患者,可能需要终生依赖肠外营养支持。

武田研发全球副总裁、亚太研发中心负责人王璘博士表示:“注射用替度格鲁肽的快速成功获批,将为中国短肠综合征成人及一岁以上儿童这一罕见病患者群体提供全新的治疗选择,极大地改善患者的生活质量。目前短肠综合征患病率极低,但发病趋势呈逐年上升。”

此前,国内短肠综合征患者群体处于“缺乏有效药物”的治疗困境,因此往往只能长期依赖肠外营养支持和静脉输注支持。相关数据显示,长期肠外营养支持治疗,会引起严重的、可能危及生命的并发症,且会在多个方面对生活质量造成影响。此外,短肠综合征临床管理涉及大量的直接和间接经济成本,患者面临极大的经济负担。

而肠康复治疗可以提高剩余肠管的吸收功能,帮助降低肠外营养支持用量,甚至摆脱对其依赖。肠康复创新药替度格鲁肽是全球目前唯一获批的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物,研究证实,替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度,加强肠道上皮屏障,从而减轻局部炎症并改善肠道通透性,促进肠适应。

上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科蔡威教授表示:“很高兴看到替度格鲁肽获批,这为我们医生和患者提供了新的‘治疗武器’,也将重新定义肠康复治疗,开启短肠综合征治疗的新篇章。得益于海南博鳌乐城‘先行先试’政策,目前已经有5名患儿用上了替度格鲁肽进行治疗,且整体临床反馈良好。这既是发挥国家政策优势惠及患者的生动体现,也是创新疗法为患者及其家庭带来新生希望与健康福祉的真实写照。作为医生,我们很期待看到未来有更多的患者能降低甚至摆脱对肠外营养的依赖,改善生活质量,改写被‘输液袋’束缚的命运,拥有高质量的健康生活和自由人生。”

 

采写:南都记者 王道斌 实习生 沈锐冰



编辑:王道斌

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