调研广州独角兽:广州这家基因编辑药物企业,瞄准地中海贫血

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原创2024-09-14 09:00
基因编辑类药物,作为治愈性药物,给过去无药可治的疾病带来了新希望。2022年,一位重型地中海贫血患者接受了β-地中海贫血基因编辑药物RM-001治疗,半个月后摆脱输血依赖,成为全国首例治愈成年重型β-地贫的成功案例。实现“全国首例”的背后,是来自广州黄埔的基因编辑药物企业瑞风生物。今年8月,南都调研团走进瑞风生物,了解基因编辑探索遗传疾病治疗的故事。(视频:董晓妍 陈赟健 崔俊超 实习生 周颖桦)
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