10月22日，跨国生物医药企业勃林格殷格翰宣布，其口服选择性磷酸二酯酶4B抑制剂——那米司特片，正式获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人特发性肺纤维化。这是十年来首个在III期临床试验中达到主要终点并成功获批的IPF治疗药物，打破了该领域十余年无新药获批的僵局。中国在该药的全球上市进程中实现了同步获批，仅晚于美国获批两周。

新药机制与临床突破：双重作用延缓肺功能下降

那米司特片作为一款口服PDE4B抑制剂，通过选择性抑制PDE4B同工酶发挥作用。在人体中，PDE4B同工酶在肺中高表达，并与纤维化和炎症过程密切相关。通过抑制这些通路，该药物展现了抗纤维化和免疫调节的双重效果。

此次获批基于关键性III期临床试验FIBRONEER™-IPF的积极结果，该试验是IPF治疗领域迄今为止规模最大的III期临床研究。结果显示，与安慰剂相比，那米司特治疗组患者在第52周时用力肺活量较基线的下降显著减少，达到了主要终点。用力肺活量是衡量肺功能的重要指标，这意味着药物能有效延缓IPF患者肺功能下降。

此外，那米司特显示出良好的安全性及耐受性特征，单药治疗时停药率与安慰剂相当。这有望解决患者因耐受不佳导致停药这一关键临床未满足需求。

患者困境与治疗新希望：从“无药可用”到“有药可依”

特发性肺纤维化是一种严重的致死性肺部疾病，典型症状为肺纤维化程度持续增加、肺功能持续下降、呼吸症状加重。IPF的自然病程多变且无法预测，患者在确诊后的中位生存期约为3年，5年生存率低于多种常见癌症，因而常被称为“不是癌症的癌症”。目前，IPF直接的致病途径尚不明确，治疗手段一直十分有限。

北京协和医院呼吸与危重症医学科主任徐作军教授表示：“IPF的诊断和治疗一直以来都是呼吸领域的巨大挑战，患者肺功能呈进行性且不可逆地下降，生活质量受到严重损害，而现有治疗手段远未满足临床需求。作为十年来首个在III期临床研究中达到主要终点的IPF创新疗法，那米司特不仅展现出显著的临床疗效，同时兼具良好的耐受性，从而进一步提升患者的依从性。”

勃林格殷格翰大中华区人药业务总经理陈文汉表示：“我们非常自豪那米司特能够在中国成功获批，这是勃林格殷格翰在肺纤维化治疗领域深厚积淀和持续创新的又一重要里程碑，也兑现了我们致力于将突破性创新药物快速带给中国患者的承诺。”

该药曾于2022年2月获得美国FDA授予的IPF突破性疗法认定。2025年1月，其IPF适应症被中国国家药监局药品审评中心纳入优先审评审批程序。

采写：南都N视频记者 王道斌 实习生 温玮