2026年1月4日，中山大学中山眼科中心开出替妥尤单抗进入医保后广东省的首张处方。患者刘娜女士（化名）是一位51岁的甲状腺眼病患者，尽管她的甲状腺功能早已稳定，眼球突出和复视问题却始终困扰着她的生活。

刘女士的问题代表着我国数量庞大的甲状腺眼病患者群体——因为疾病带来的眼球突出和外观改变，他们常自嘲为“金鱼眼”“外星人”，不仅面临外观上的自卑与社交障碍，更时刻承受着视力下降甚至失明的风险。长久以来，他们迫切需要一种有效且可负担的治疗方式。如今，随着国产创新靶向药物替妥尤单抗的上市并纳入医保，患者不仅在疗效上获得突破，更在经济负担上迎来实质性减轻。

从“失明致盲”到“精准靶向”：治疗困境与突破

甲状腺眼病远非仅是外观问题。

中山大学中山眼科中心眼眶病与眼肿瘤专科主任卢蓉教授指出，这是成人中最常见的眼眶疾病，在眼眶病中占比超过20%。疾病早期可表现为眼痛、畏光、重影，若不加干预，可能发展为威胁视力的角膜溃疡或压迫性视神经病变。卢蓉坦言，在以往缺乏有效药物和及时干预时，个别患者甚至会因该病被迫摘除眼球，“这不是肿瘤，却导致如此结局，非常可悲。”更令人担忧的是，即便在今日，仍有患者因该病失明。

在没有精准的靶向药物干预之前，大剂量激素冲击疗法是为数不多的内科干预手段。“但这类方案效果有限，我的病人中，大部分接受了激素冲击的患者，最后还是会回到我们中心来接受外科干预手段。”而且，大剂量糖皮质激素冲击伴随血糖升高、骨质疏松等显著副作用。

转机出现在靶向药物。2025年3月，国产替妥尤单抗获批上市，成为国内首个靶向IGF-1R的生物制剂。该药通过精准阻断疾病相关通路，能显著改善眼球突出与复视。研究显示，经24周8个疗程的静脉注射治疗，约85%患者可实现眼球回退，许多患者因此免于手术。

“用不起”到“用得上”：医保落地破解可及性难题

尽管疗效明确，但费用曾是横亘在患者面前的高墙。

卢蓉教授回忆，即便国产药物上市初期，一个疗程八针的费用约20万元，而美国同类药物费用高达200万元。不少患者甚至从海外、欧美定期飞回国内接受卢蓉教授团队的治疗干预。

“在国产药物出现之前，我国的患者只能在博鳌使用这一药物，每年的花费在200万元左右，国产药物上市之后，给这部分患者带来了巨大希望，但费用仍然是制约患者规范化治疗的一大因素。”2025年12月，该药被纳入国家医保目录，并于2026年1月正式落地。

卢蓉表示，进入医保后药物总费用降低约60%，再加上纳入医保后的统筹支付部分支持，患者自付部分大幅减少。“很多患者此前在等待，如今终于能用上这个药。”她提到，即便未走医保，单针费用也已显著下降。医保覆盖范围为中重度患者，这使更多真正需要的人群得以获益。

早诊早治是关键，个性化治疗不可少

尽管新药带来希望，卢蓉教授强调，治疗必须个体化，并非所有患者用药后都能免于手术，定期随访与专业评估至关重要。此外，用药前需进行全身检查，尤其关注血糖与听力，妊娠期女性禁用。

针对患者常见困惑，卢蓉教授也给出以下提醒：

Q：甲状腺功能正常，为什么眼睛还会突？
A：甲状腺眼病是独立于甲状腺功能的自身免疫性疾病。它可发生在甲亢、甲减甚至甲状腺功能正常的人群中，两者需分开诊治。

Q：得了甲状腺疾病，多久会发展到眼病？
A：没有明确时间规律。部分患者先出现眼突，后才发现甲状腺问题。甲状腺疾病的患者一旦出现眼部不适，应尽早就诊眼眶专科。

Q：新药能根治甲状腺眼病吗？
A：疾病受免疫状态影响，需长期随访。药物治疗可显著改善症状、避免手术，但部分患者仍需联合手术或其他治疗。患者应在医生指导下选择个性化方案。

采写：南都N视频记者 王道斌