1型发作性睡病新药关键研究：改善日常功能、认知与夜间睡眠

2026年6月15日，武田制药在第40届美国联合专业睡眠学会年会上公布了两项关键性研究的新增结果。数据显示，在研口服选择性食欲素2型受体激动剂Oveporexton显著改善了1型发作性睡病患者的日常功能、认知症状及夜间睡眠质量。该药物旨在通过恢复食欲素信号传导，靶向导致1型发作性睡病发生的根本病因——食欲素缺乏。

结合此前已公布的3期研究结果，该药物在疾病广泛症状谱上均展现出改善潜力，有望重塑1型发作性睡病的治疗格局。目前，该药物正在美国、中国和日本等多个监管机构接受审评，武田制药正处在将首个且唯一的食欲素激动剂带给患者群体的关键节点。

患者的日常功能与认知得到明显改善

“1型发作性睡病是一种由食欲素缺乏导致的24小时疾病，尽管日间过度思睡和猝倒是最为典型的症状，但许多患者还会出现认知障碍及夜间睡眠受损等一系列困扰，”该项研究的主要研究者Emmanuel Mignot博士表示。“在1型发作性睡病的广泛临床症状、日常功能及生活质量等方面均带来显著改善，并有望推动疾病管理从渐进性症状缓解向更全面的疾病管理转变。”

本次公布的数据来自两项全球多中心、安慰剂对照研究。在功能表现方面，所有剂量组中Oveporexton于第12周在发作性睡病功能影响量表的六个维度上均显示出统计学显著性改善。包括疲劳、认知功能、猝倒、社会活动、日常活动及日常责任。多数患者在各维度评分上达到或超过已发表的正常参考阈值，体现了该款药物帮助患者管理日常生活的能力。在认知维度上，基于客观神经心理学测评（包括注意力、执行功能和记忆）以及患者报告指标的评估，同样展现出显著改善，所有剂量组约70%的患者报告未出现显著认知困难，而安慰剂组这一比例仅为约15%。

夜间睡眠紊乱方面亦得到改善

夜间睡眠改善是本次公布的探索性终点重要发现。

两项研究结果均显示，Oveporexton改善了患者的睡眠质量。在所有剂量组中，大多数患者未报告出现幻觉或睡眠瘫痪；在2/2mg剂量组中，多数患者在夜间睡眠紊乱方面较基线实现了具有临床意义的改善。更为重要的是，快速眼动（REM）睡眠的出现时点和模式也接近健康对照者的表现。

“1型发作性睡病并非由单一症状所定义，这也是我们设计这一全面3期临床开发项目，以系统评估Oveporexton对疾病广泛影响的原因，”武田制药研发神经科学治疗领域及开发负责人Sarah Sheikh表示。“目前，该款创新药物正在多个监管机构接受审评，如获批准，其有望重塑该疾病的治疗格局。”

据悉，美国食品药品监督管理局已受理Oveporexton的新药上市申请并授予优先审评。其在中国和日本的上市申请也正在审评中。

采写：南都N视频记者 王道斌