“刚医生来说，我们明天就可以出院了。”5月8日，是27个世界地贫日，在这天下午，晓燕和妈妈接到了即将出院的好消息。14岁的晓燕是一名重型地贫患者，就在今年五一假期前夕，她顺利完成了造血干细胞移植，并顺利出仓。这一刻，晓燕自己和家人都苦等了13年。

晓燕移植的成功，对李春富教授团队救治的近4000名地贫患者里可能是一小步，但对于因配型困难而迟迟得不到移植的患者来说，可能是一次生与死的大进步。李春富教授表示，TCRαβ-T细胞清除移植不仅能进一步降低感染所导致的死亡率，还能极大地减少血小板输注量。今年内，南方春富（儿童）血液病研究院将开展10例TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植治疗地贫。

10多年来的治疗花费了近百万元

“我一点都不怕。”因为化疗和手术需要把曾经的长发给剃光了，但是14岁的地贫患者晓燕一点也不害羞。就在今年五一假期前夕，晓燕顺利完成了造血干细胞移植，并顺利出仓。

“她都是微笑面对的，有的时候我都觉得她比我还坚强。”作为供者的晓燕的妈妈一脸欣慰地看着病床上得以健康的孩子。而这一刻，晓燕自己和家人都苦等了13年之久。

晓燕妈妈告诉南都记者，他们是广西人，常住在东莞。在晓燕6个月大的时候，因为发烧，脸色苍白去医院就医，“当时的医生说疑似血液病，要我们去大一点的医院去做进一步检查。”晓燕妈妈说，当时大家都很紧张，但是害怕的结果还是出来了，晓燕被确诊为重症地贫。

当得知这一结果的时候，晓燕一家人都很难过，“必须要治呀，是自己的骨肉来的，不可能放弃的。”晓燕妈妈说，从治疗方案下来之后，就开始了两周一次输血去铁的治疗。为了晓燕能够得到好的治疗，晓燕妈妈还放弃了回广西老家发展的好机会。

可这条路的坎真的很多。随着晓燕的年纪越来越大，输血量和药量都增加，治疗的费用也增加了。“后来为了减轻一点经济负担，我同时打了好几份工，还带点手工活回家做。”晓燕妈妈说，那时一次的医疗费在4千元左右，10多年下来，家里在孩子治病与输血祛铁方面花费了近百万元。

要摆脱两周一次跑医院输血的梦终可实现

让晓燕一家人感到更痛苦的是，付出的努力很多，可孩子仍得不到痊愈。但南方春富（儿童）血液病研究院李春富教授团队摸索而得的TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植技术，让晓燕和家人看到了希望。

“自从病友那里得知李春富教授是儿童血液病权威的医生之后，我们就一直‘跟随’着他。十多年了，他给出的方案都很好很有效，所以我们都很信任他。”晓燕妈妈说，当听到自己有机会成为供者，给女儿治病时，晓燕一家人都很愿意。

就在今年五一假期前夕，晓燕顺利完成了造血干细胞移植，并顺利出仓。晓燕和家人做梦都想摆脱的两周往返医院输血，终于可以实现了。“刚医生来说，我们明天就可以出院了。”5月8日，是27个世界地贫日，在这天下午，晓燕和妈妈接到了即将出院的好消息。

当天，在一场别开生面的医患互动活动在南方春富（儿童）血液病研究院开启。晓燕妈妈将一面精心制作的锦旗，送到了李春富教授手上，以表感谢。

而晓燕移植的成功，对李春富教授团队救治的近4000名地贫患者里可能是一小步，但对于因配型困难而迟迟得不到移植的患者来说，可能是一次生与死的大进步。

治疗时间和整体花费均能得到节约

地中海贫血在广东、广西、四川多见。据统计，广东地贫基因携带率为16.83%，2016年筛查出1281名中重症β地贫胎⼉并终止妊娠，但仍然出生200多例。

而输血祛铁、脾切除等方案是中重度地贫的常规治疗手段，但具有无法根治且年花费大，耗费大量血液资源的特点。李春富教授介绍，造血干细胞移植是目前能被时间证明的根治重型地贫的唯一方法。从生存质量与经济性价比角度无疑对患者和家庭都是首选方案。

“TCRαβ-T细胞清除移植有两个最大好处，主要体现在安全性好和血小板恢复较快。”李春富教授介绍，一般在移植后10天左右超过植入标准，极大地减少血小板输注量，这将有效缓解血小板供应。

事实上，由于移植物抗宿主病和感染明显减少，造血恢复快，患者平均入仓天数和在院天数都将适当节约，意味着治疗的整体花费得到节约，且患者治疗过程和生活质量能够得到有效提升。

不过，李春富教授表示，仍需要继续研究下去。这其中最主要的原因在于，仍存在的2-3%死亡率。“尽管移植技术一再提升，仍有相当数量的患者因为供者配型点位低而面临很大的移植风险，这对地贫这样仅靠输血排铁就能生存的良性病是不应该的”。这也是李教授20多年来的一个心结。因此，必须寻找更安全可靠的移植方法，往零死亡率靠近。

此外，李春富教授还透露，今年内，南方春富（儿童）血液病研究院将开展10例TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植治疗地贫。

采写：南都记者 黄馨莹

编辑：韩成良

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