利用澳门特别行政区的特殊的区位优势和政策优势，无论国际还是内地的创新药物都能在确保安全、有效的前提下在澳门实现快速、便捷的注册、上市。此举不仅能助于澳门特区居民的公众健康，亦可通过“港澳药械通”这一特殊政策红利将内地居民临床急需的药物引进到大湾区定点医院。

11日上午，在澳门举行的BEYOND国际科技创新周粤港澳大湾区药品医疗器械创新发展创新论坛上，澳门药物监督管理局局长蔡炳祥透露，从去年1月至今年5月，澳门业已上市了30个不同品类和治疗用图的创新药品，其中既有在欧美日澳等国家批准临床上市的国际创新药物，也有经中国药监部门批准上市的一类新药。“澳门药品注册制度，最终目标是要保障临床用药需求。”

5月11日当天，首个基于内地获批、生产在第四代四环素类抗感染药物纽再乐，在澳门获批上市。同日，一款用于治疗肥厚型心肌病的创新药物CAMZYOS®(mavacamten)亦在澳门获批上市。 

澳门药物监督管理局局长蔡炳祥

澳门药物监督管理局成立一年多

成功上市了30个创新药物

蔡炳祥表示，澳门药物监督管理局成立以来，对国际创新药物的澳门上市问题进行了明确规定：创新药物必须在具备研发能力的国家先取得上市许可后方才可以依程序在澳门批准上市。“既包括我们中国国家药监局的批准上市的创新药品，也包括在欧盟、美国、澳大利亚、日本等国取得上市许可的药物。”

同时，新药上市需要提供临床研究中的一些关键数据，以证明药物的安全性和有效性以及在针对亚洲人群用药时没有显著性差异的证明，以保护本地居民的用药安全。“从去年1月到今年5月，我们批了30个新药上市来保障临床用药需求。”他表示，在新药审批时，澳门药监部门也会充分考虑临床急需、安全有效以及对特定病患的效益问题。

双向助力澳门特区临床用药

首个内地获批、生产的抗感染药物澳门上市

得益于粤港澳大湾区的创新机制优势，一些在澳门、香港获批上市应用，内地临床急需且未或批准上市的创新药品可以经由“港澳药械通”政策引进到内地定点医疗机构。

在澳门，粤港澳大湾区的机制优势并不是成为单纯的内地引进国际创新药物渠道。也可以快速将内地获批上市的创新药物引进到澳门，满足居民的临床用药需求。

11日下午，再鼎医药的创新抗感染药物纽再乐（甲苯磺酸奥马环素）成功获得澳门注册登记，该药物批准适应症为用于治疗社区获得性细菌性肺炎及急性细菌性皮肤和皮肤结构感染。这也是澳门药物监督管理局揭牌成立以来，首个基于内地获批、生产后在澳门获批上市的创新抗感染药物。

稍早前，基于对入组超过2，000名患者的多项综合性临床研究，美国食品药品监督管理局批准了纽再乐用于社区获得性细菌性肺炎及急性细菌性皮肤和皮肤结构感染的上市申请。

再鼎医药与合作伙Paratek合作，在中国生产并开展了三项临床研究，以支持纽再乐®在中国内地的注册上市。纽再乐还获得了“十三五”重大新药创制科技重大专项支持。

2021年12月，纽再乐作为一类新药被国家药品监督管理局批准，包括口服和静脉输注两种剂型，用于治疗小区获得性细菌性肺炎和急性细菌性皮肤和皮肤结构感染。该药在中国进行生产。2023年，纽再乐被纳入国家医保药品目录，为中国数百万社区获得性感染患者带来了全新的治疗选择。

中山大学附属第一医院呼吸内科主任郭禹标教授表示，该药物作为第四代四环素类药物，具有更强大的抗感染效果，且在全国范围内得到了广泛应用。“大样本数据和临床实践显示，该药物具有对阴阳不典型细菌的广谱通杀的效果。而且医学顶级期刊《新英格兰》显示，其对于社区获得性肺炎的早期临床缓解率高且安全性好。”

再鼎医药高级副总裁潘璐表示：“随着大湾区的一体化建设，内地与港澳地区药械研发、生产、流通和使用的‘软联通’机制不断完善，大湾区医药产业融合发展的趋势将不断增强。再鼎愿意继续携手内地和香港、澳门的药监部门，尽快推进我们的创新产品惠及大湾区的患者，助力实现大湾区、大健康、大融合的目标。”

肥厚型心肌病创新药物澳门首发

国家药监局将其纳入优先审批

肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍，还与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。据估算，中国约有110万至280万名肥厚型心肌病患者。

5月11日，由联拓生物研发的 CAMZYOS®  (mavacamten)正式获得中国澳门特别行政区药物监督管理局批准，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。

澳门镜湖医院心内科主任顾问冯秀华医生表示：“肥厚型心肌病是一种会严重影响患者生活质量的心血管疾病。我们非常欣喜地看到，mavacamten能在澳门特区获批，为本地患有此慢性且令人衰弱疾病的患者带来了希望”。

联拓生物首席执行官王轶喆博士表示：“Mavacamten获得澳门特区药物监督管理局的批准，是该产品在联拓授权区域的首次获批，对于联拓具有非常重要的里程碑意义。此次获批也彰显了我们对加速将创新疗法带给亚洲患者的承诺”。

目前，中国国家药品监督管理局（NMPA）已接受mavacamten用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新药上市申请（NDA），并将其纳入了优先审评。

采写：南都记者 王道斌 曾文琼

编辑：王道斌