多发性硬化等罕见病没有特征性的生物学标志物，存在看病难、诊疗难的困境，很多患者确诊后都是第一次听说这个疾病，全国神经免疫专家不超过一百位，面临“病患少、医生更少”的现状。

4月11日，“神免蒲公英-中山三学苑”系列活动在中山大学附属第三医院（以下简称中山三院）正式启动，“神免百城医生地图”被首批25名医生点亮，助力患者更快找到专业医生、更早得到规范诊疗。

“神免蒲公英-中山三学苑”系列活动在中山大学附属第三医院正式启动。

 “神免蒲公英-中山三学苑”助力各地临床医生研修多发性硬化

“神免蒲公英”项目旨在通过中山三院神经内科神经免疫中心的专业指导，让更多临床医生切实感受诊断、实验室检查、临床试验、治疗、指南等的实践与运用，提升诊疗水平，在症状和影像特征中快速筛查，帮助更多患者早期诊断、早期治疗、规范化随访，最终形成“神免百城医生地图”，让更多患者找到专业的正确的神经免疫医生，加速诊疗进程。

“神免蒲公英-中山三学苑”系列活动中，中山三院神经内科学科带头人胡学强教授、神经内科主任医师陆正齐教授、神经内科主任医师邱伟教授、神经内科副主任医师王玉鸽教授等神经免疫团队专家成员，与来自全国各地的临床医生们一起，通过病房查房、随访门诊展示、生育与神经免疫性疾病多学科门诊展示、神影过关斩将、指南解读等形式，完成神经免疫脱髓鞘疾病-多发性硬化诊疗研修课程。

中山三院“神免蒲公英学苑”系列活动第一期辐射了16个城市，25位临床医生点亮 “神免百城医生地图”。

神免蒲公英-中山三学苑活动第一期。

多发性硬化诊疗现状不容乐观

陆正齐教授在活动致辞中谈到，多发性硬化（MS）是一种中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，好发于20岁-40岁的中青年人群，女性患者发病率更高。很多患者在确诊后才第一次知道这个疾病，很多临床医生也是在最近几年才对“脱髓鞘”有了更多的认识。

多发性硬化易导致患者出现视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等症状。

不典型的症状和排他性的诊断标准，让这个罕见病面临着看病难、诊断难、治疗难的困境。  

中山三院神经内科主任医师陆正齐教授。

多发性硬化治疗目标达标率仍偏低

谈及多发性硬化的治疗，胡学强教授指出，MS是一种终身性疾病，患者需要接受长期治疗。

MS治疗分为急性期治疗和缓解期治疗。急性期治疗多采用短疗程大剂量激素冲击疗法，以减轻患者急性发作的症状。缓解期治疗以控制疾病进展为主要目标，疾病修饰治疗（DMT）是国内外指南及共识推荐的缓解期标准治疗药物。

在治疗目标方面，无疾病活动证据（NEDA）-3是MS的关键治疗目标，即无明确的临床复发、无确认的残疾进展、无新增T1钆增强病灶和（或）新发或扩大的T2病灶。

然而，相比欧美国家，现阶段我国MS患者NEDA-3的达标率仍然偏低。“究其原因，过往很长一段时间DMT药物可及性较差，基层临床认知不足，让很多患者在确诊的过程中走了弯路，造成了DMT药物使用率不足以及使用时间延误。2023年10月全国罕见病大会上发布一项有关MS的调研白皮书显示，确诊患者中仅有30.1%应用DMT药物，从患者确诊到开始使用DMT药物的时间长达3.7年。”胡学强教授表示。

重视早诊早治，加强规范管理

“MS只要早期诊断、早期治疗，病情就可以得到完全控制，甚至未来还存在治愈可能”，王玉鸽教授在交流中表示，中山三院在1998年成立多发性硬化中心后，神经内科共医治来自全国各地的脱髓鞘疾病患者5000多例，其中及时用上高效DMT药物的患者，临床效果显著，病情控制更加稳定。

不容忽视的是，MS平均病程约40年，在这个过程中，要实现长程守护患者，全程规范化管理至关重要。

从2019年开始，中山三院就以神经内科为中心，建立了MS的多学科随访门诊，在随访中通过影像跟临床的结合，动态监测疾病进展，及早发现疾病进展的征兆，同时调整治疗方案，预防和减少复发，在复发期最大限度地挽回神经功能损伤。

中山三院的临床实践证实，通过长期规律随访制定精准和安全的治疗策略，是改善患者整体预后的重要措施。

据介绍，经过20年多的积累，作为全国首家多发性硬化临床研究中心，中山三院已经建立了完善的临床数据库以及标本库，有助于深入、全面认识疾病发生发展机制，更好地推动早期诊断和规范、精准治疗。

中山三院神经内科副主任医师王玉鸽教授。

编辑：李文

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李文

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南方都市报记者