“目前中国重症肌无力所用的武器（药品），我们已经跟国际站在同一个水平上，但是中国重症肌无力患者的现实生活质量不如西方，我们预期寿命比西方短7到8年，我们要做的事情是很多的。”北京医院神经内科主任医师殷剑在6月14日在京召开的第六届中国重症肌无力大会上说。

6月14日，与会嘉宾在大会上共同启动“中国重症肌无力患者多学科就诊公益地图”，用数字化方式解决患者寻找医院、医生的基本诉求。当日，由中国罕见病联盟指导、北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心主办的第六届中国重症肌无力大会在北京召开，来自全国各地的100余名重症肌无力患者、70余位医学专家与公益基金会、政策研究、医药产业等领域的嘉宾相聚北京。    新华社记者 张玉薇 摄

重症肌无力是一种获得性自身免疫性疾病，主要表现为眼肌型和全身型重症肌无力，患者可能出现眼球活动障碍、咀嚼困难、吞咽困难、呼吸困难、全身无力等症状，严重情况可能出现呼吸衰竭危及生命。近几年重症肌无力诊疗得到政策支持，在纳入第一批罕见病目录后，陆续多款新药进入国家医保目录，但长期用药对不少家庭仍是一笔重担，新药的可及性尚有提高空间。

北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心理事、香港中文大学深圳研究院副研究员董咚谈到，国内对重症肌无力的确诊速度较快，但在确诊后的病情控制和管理“是一个难题”。国内患者通常有很强的病耻感，这种心理状态会进而影响他们的身心和生活、工作状态，进而加重病情，而从经济角度，医保报销后自付部分仍有负担。

殷剑也认为，导致患者生活质量偏低的一个主要原因就是经济支持不足，交通不便、就医获得性不强地区的患者更是受此影响，“东部和西部可以相差很大”。而应对重症肌无力需要长期的治疗计划，“有的患者坚持不住，60%还是经济原因，他觉得他负担不起，不只是医疗这块，比如危险期抢救，照顾的社会成本、时间成本。”他说。

6月14日，重症肌无力患者韩薇薇在大会上分享生命故事。新华社记者 张玉薇 摄

前述这些问题在多种罕见病群体中均有存在，也是近些年被反复讨论的热点话题：新药上市后如何进入医保、各项费用如何通过多方共付的方式解决等。

医保谈判主要采用以量换价的策略，但罕见病群体人数较少，且研发费用高昂，以至一些药品不愿大幅降价。“为什么罕见病的医疗保障比较难，主要还是因为罕见病的市场容量太小，对医药产业的吸引力不够，所以提供的药就比较少，一旦药上来又想定比较高的价格，这样就有矛盾，保障就困难。”北京大学公共卫生学院研究员陶立波说。

当前医保准入存在30万元的费用限制，2021年医保谈判后，一位参与谈判的专家曾在发布会上向媒体解释，据其统计，国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元，该限制并非人为设置，但高于这个价格医保基金难以承受。此后几年的谈判中，这一规律也被多次印证。

也因此，业内一直有呼声，希望医保可以提高罕见病的报销力度，不再止步于30万元的限制。另一种观点则认为，医保仍按照30万的标准封顶支付，其余部分再由多方共付等方式解决。

但对于医保部分支付的方案，曾参与设计北京医保制度的北京卫生经济学会医保专委会主任委员贾方红则谈到了一些现实难处。贾方红解释，基本医保最初的目标是保基本，所以制度实施初期很关注参保患者的自费比例，目的是不让更多负担落到参保人员身上。“我们的出发点就怕老百姓对医疗保险的制度不认可了，老百姓负担过重，这个药一百万元，老百姓报销十万元，剩下的九十万元老百姓还得负担。”

不过，多位与会的专家都认为，随着经济社会发展到一定阶段，基本医保也要逐渐考虑罕见病患者的诉求。除了承担部分费用外，同样关键的是基本医保具备极强的动员和谈判议价能力。“从三百万元谈到一百万元，也是一个巨大的进步，一百万元我们给他管了几十万元，剩下的慈善或者市场来解决就容易多了。”中国财经科学研究院社会发展研究中心副主任朱坤说。

陶立波则认为，可以额外成立一个政府支持的专项基金，突破基本医保的封顶线报销支付，等到新药上市市场竞争增强等契机，再将其降价后纳入基本医保，形成过渡机制，转向基金可以进而报销更新的药物。“这样我们罕见病的保障就有出路了，否则国家医保进不去，患者负担不起，就成死结了，”他说，“希望在全国层面能够建起来，如果能够建起来，我相信对我们国家罕见病的保障能够有很大的提升的。”

与会嘉宾在大会上讨论。 新华社记者 张玉薇 摄

此外，中国社科院经济研究所研究员王震谈到，基本医保对于罕见病的保障越来越重视，仍有“用好用活”现有政策，提高保障力度的空间。例如，门诊如今提高了慢性病报销力度，但对罕见病的保障力度还偏弱；居民医保筹资水平较低，需要提高共济水平；探索建立全国调剂机制，打通地区间共济等。

“我觉得整体政策是趋向于保障增加、便捷性增加、可及性增加，”爱力关爱中心政策顾问韩葆贇说，“高值药品增加以后，不仅仅是个人费用增加，医保支付压力也非常大，这种情况下，需要把商业保险以及医疗救助、社会的资助等等要联动起来，这个联动的过程是非常难的难题，这是未来可能要重点解决的一个方向。”

采写：南都记者宋承翰 发自北京

编辑：梁建忠

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