2025年6月18日，由我国生物医药企业复星医药完全自主研发的1类新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®）在广东、上海、北京等多省市同步开出首批处方。作为中国首个且唯一同时获批成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）/组织细胞肿瘤与儿童青少年1型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的靶向药物，复迈宁®的临床落地，标志着我国罕见病患者正式迎来本土创新药的高品质治疗选择，破除“无药可医”和“有药难及”的双重困境。

据悉，1型神经纤维瘤病（NF1）是一种常染色体显性遗传罕见病，占神经纤维瘤病例的96%。该病可导致毁容、疼痛及功能障碍，约30%-50%患者伴丛状神经纤维瘤（PN），儿童期进展迅速且手术难以根治。另一方面，成人LCH及组织细胞肿瘤作为罕见恶性肿瘤，当前缺乏标准治疗方案，复发难治患者面临严峻挑战。两类疾病均存在迫切的临床需求缺口。

复迈宁®通过精准抑制MEK1/2蛋白，阻断肿瘤生长关键信号通路。针对NF1相关PN的II期研究显示，患者客观缓解率（ORR）达60.5%，中位起效时间仅4.7个月。在LCH及组织细胞肿瘤领域，该药ORR更达82.8%，中位起效时间缩短至2.9个月，显著改善生存质量。

“这不仅是本土药在NF1治疗领域零的突破，更是创新研发实力的体现。”上海九院整复外科林晓曦教授强调该药的里程碑意义。胡晓洁教授则指出：“其优异的疗效与安全性数据，为NF1患儿家庭带来了切实希望。”随着复迈宁®深入临床，更多罕见病患者将告别治疗无门的困境。

采写：南都记者 王道斌 通讯员 孙宇

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王道斌

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多年深耕人社与医疗卫生领域，人称“王大夫”。