在全球范围内，血友病患者长期面临着频繁出血与高频率静脉注射带来的双重负担。12月10日，全球首个且唯一的血友病小干扰RNA（siRNA）创新非因子疗法——赛菲因®（芬妥司兰钠注射液）正式在中国获批。该药每年仅需6次皮下注射，有望为患者带来治疗模式的根本性变革。
血友病是一种先天性出血性疾病，患者因缺乏凝血因子而面临自发性或创伤后过度出血的风险。据《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》显示，重型血友病患者年均出血次数高达32次，约九成患者发生关节出血，长期导致关节损伤、变形乃至残疾。

传统治疗要求患者每周进行2至3次预防性凝血因子注射，每年注射超过100次。对于已产生抑制物的患者，治疗难度更大，注射频率更高。“针头负担”成为许多患者难以坚持规范治疗的重要原因。

赛菲因®通过降低抗凝血酶水平，促使凝血酶生成增加，从而恢复血友病患者的凝血功能。该药采用小干扰RNA技术，每年仅需6次皮下注射，大幅提升治疗便捷性。一项全球多中心 III期临床研究数据显示，该药能使伴有抑制物患者的年化出血率降低73%，无抑制物患者降低71%。在开放标签延长研究中，近一半患者年出血次数不超过1次，其中31%实现零出血。

南方医科大学南方医院孙竞教授等多位血液病专家表示，该药实现了对伴或不伴抑制物的12岁及以上重型血友病A/B患者的全覆盖，标志着中国血友病治疗迈入非因子治疗新时代。“在提供可靠出血保护的同时，大幅降低了注射负担，让治疗更可持续”。

采写：南都N视频记者 王道斌