2026年1月5日，默沙东宣布，全球首个且目前唯一的突破性疗法激活素信号传导抑制剂（ASI）欣瑞来®（注射用索特西普）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗WHO功能分级（FC）Ⅱ-Ⅲ级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成年患者，以改善患者运动能力和WHO功能分级。ASI是针对PAH病因治疗的新型生物制剂，此次获批基于Ⅲ期临床试验STELLAR的研究数据。

肺动脉高压（PAH）是一种相对少见、治疗棘手的心血管疾病，不进行针对性治疗的特发性PAH患者出现症状后的中位生存期仅2.8年。随着疾病进展，PAH患者运动受限程度持续增加，严重者甚至不能进行任何体力活动，生活质量受到严重影响，新诊断患者5年死亡率高达40%，且模型预测其发病和患病病例数将逐年增加，防控面临重大挑战。

广东省医学科学院副院长、广东省人民医院心血管内科主任荆志成教授介绍，PAH的肺血管发生病理性重构，血管负荷进行性加重，并最终导致右心室肥厚与结构改变。“激活素-骨形态发生蛋白”信号通路失衡，激活素A水平升高，是驱动PAH肺小动脉结构改变的关键。索特西普治疗肺动脉高压适应症在中国境内获批，标志着中国PAH治疗从扩血管对症治疗迈入逆转肺血管重构的对因治疗新时代，为中国境内PAH患者带来全新的治疗选择。

采写：南都N视频记者 曾文琼

实习生：刘纭溪