这是一群身上自带“铠甲”的罕见病患，以10/10万的发病率计算，我国的硬皮病（又称多发性硬化）患者数量为14万左右。该群体除了饱受皮肤硬化、失去弹性的痛苦外，全身肺脏、心脏等多个脏器都会受到累积。该群体的规范化治疗、用药和保障等问题相对突出。

12-14日，由成都紫贝壳公益服务中心主办的第五届中国硬皮病大会在广州举行，本届大会通过线下线上相结合，汇聚了海内外硬皮病知名专家和百余名患者、志愿者、学者、企业人士等，围绕硬皮病的诊疗知识、前沿资讯和国内现状等进行交流分享。线上全程直播，大会总观看人次逾150万。会上同期发布紫贝壳公益小程序，包含了疾病科普、就诊指南、医保、专家视频、贝友故事、临床试验、问卷调查等栏目为病友提供指引。

中国罕见病联盟执行理事长李林康、中山大学孙逸仙纪念医院戴冽教授、复旦大学生命科学学院王久存教授、上海韬睿生物科技有限公司CEO马旭东先生、河北医科大学附属以岭医院郭刚教授等多位嘉宾为大会开幕致辞，向硬皮病患者表达了衷心祝愿，预祝大会圆满成功。李林康理事长强调了近年来党和国家对罕见病群体的高度重视，寄语广大患者要对未来充满信心，各位诊疗专家也应该充满信心，“我们一起努力，共同加油，因为有爱，所以同行”。

治疗康复和保障是病友最关注焦点

成都紫贝壳公益服务中心理事长郑嫒本身也是一名硬皮病患者，她表示，搭建紫贝壳公益平台的初的是希望有越来越多的相关方关注硬皮病议题，关心病友群体，从病友的困难和需求出发，共同畅想、规划未来，一起帮助病友提高生活质量，积极面对人生。我们期待，硬皮病大会将越办越好，汇聚更多爱心力量，帮助患者建立支持系统，树立面对疾病打好这场“硬”仗的强大信心。

大会发布了《中国硬皮病患者康复需求调研报告》，由调研发起方成都简则医药高级康复官朱红老师对报告进行了介绍。她强调：“报告分析发现，系统性硬皮病的康复，首要需求是提升心肺功能，其次是提升手指精细功能，之后是改善躯体关节活动以及心理问题。患者群体接受康复的情况很不理想，在780名调研对象中，近半年内，共计14个人接受过康复训练，29人接受过心理治疗。”

硬皮病患者最为关心的话题，一方面是疾病的治疗与康复，一方面是费用背后的保障问题。近年来，各地涌现的“惠民保”是有望为硬皮病群体进行补充报销的路径。北京病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川对此进行了详细讲解。‘惠民保’是‘多方共赢’的概念，这款产品往往是由政府和企业联合探索的一款普惠型保险，政府指导的项目占整个项目总数的68%。现全国已有200多个省市上市了超过200款的惠民保产品。比如广州的穗岁康项目，就可以为罕见病群体提供较好的补充保障。“今后，在以‘惠民保’为代表的商业健康保险领域，在构建硬皮病等罕见病群体的多层次保障体系方面，大有可为。”

上线小程序为14万病友提供护航、指引

治疗、康复、保障，对硬皮病群体来说，都面临着种种挑战。而服务患者多年的紫贝壳公益中心，在开幕式上为广大病友带来一份充满惊喜的礼物——紫贝壳公益小程序。今后，这款小程序将为广大硬皮病群体护航成长。

紫贝壳公益中心副主任艾彩霞介绍道：“该小程序主要包含了疾病科普、就诊指南、医保、专家视频、贝友故事、临床试验、问卷调查等方面的内容。它收集了全国各地硬皮病医疗资源信息，让我们的病友们能够就近就医；梳理了各省份硬皮病相关医保信息，让病友们能切实享受到医保政策的福利，减轻因病就医带来的经济压力。该平台旨在提升硬皮病患者及公众获取疾病知识、诊疗信息的便利性和效率，为患者和科研人员、医务工作者等相关方，搭建信息互通的平台。”

近九成患者会出现肺部受累

及早诊断是延续生命关键

大会期间，多位专家讲者围绕着硬皮病相关知识进行了专题讲解及学术交流。复旦大学生命科学学院王久存教授，介绍了硬皮病的自身抗体特征；北京大学第三医院穆荣教授，分享了硬皮病新药研究进展；中山大学孙逸仙纪念医院戴冽教授，讲述了硬皮病相关妊娠时应注意的事项；广州医科大学附属第一医院刘杰教授，介绍了系统性硬化症相关间质性肺疾病全程管理的知识。

刘杰表示，硬皮病作为一种结缔组织病可累及心、脑、肺、肾、胃肠道、血管、神经系统等诸多脏器，其中对肺脏的累积特别高发。“大约70%-90%的硬皮病患者会在确诊的次年开始出现间质性肺炎症状，此时对其进行规范的治疗干预，疾病在肺部的进展是可以控制甚至逆转的。但如果不加以干预，进入到肺纤维化阶段后，患者可能面临的就只能是肺移植一条途径。”

现阶段一款治疗硬皮病关联的间质性肺炎药物已经获得了新适应证批复，而且还被纳入医保范畴。这无疑为硬皮病患者的药物可及性和规范治疗提供了保障支持。“关键的是硬皮病患者要有主动筛查肺部疾病的意识，及时通过薄层ct扫描来早期诊断。”

采写、视频： 南都记者 王道斌  实习生 沈锐冰

编辑：王道斌

本文作者

王道斌

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多年深耕人社与医疗卫生领域，人称“王大夫”。