罕见病视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD)成人患者迎来治疗新选择！近日，中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗（eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞®，Soliris®）用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病成人患者。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗NMOSD的补体抑制剂。

依库珠单抗注射液

记者获悉，根据现有数据推断，目前中国约有27000名成人确诊患有NMOSD。NMOSD是一种罕见的、令人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要累及视神经和脊髓。视神经脊髓炎谱系疾病常见于女性，一般在30多岁开始发病。男性和儿童均可能发病，但人群更为罕见。NMOSD患者可能会出现视力问题、剧烈疼痛、膀胱或肠道功能丧失、皮肤感觉异常（例如刺痛或对热、冷敏感），以及影响协调功能或运动能力。大多数 NMOSD 患者都会经历数次复发，每次复发可导致残疾加重，包括视力丧失、瘫痪，甚至过早死亡。NMOSD有别于多发硬化等其他中枢神经系统疾病，其确诊过程不仅漫长，还容易出现误诊情况。

北京协和医院神经内科主任医师，中华医学会神经病学分会神经免疫学组副组长徐雁教授表示：“NMOSD的易复发性往往造成患者的长期严重残疾，因此，我们很高兴看到三期PREVENT研究证实了C5补体抑制剂在减少NMOSD复发方面的安全性和有效性，几乎所有经依库珠单抗治疗的患者在48周时都没有复发。此次依库珠单抗治疗成人NMOSD的适应症在中国获批，对我国该领域的治疗意义重大。”

依库珠单抗是全球首个C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当补体以不受控制的方式被激活，可能导致机体攻击自身健康细胞。依库珠单抗在诱导剂量期后每两周静脉给药一次。

此次依库珠单抗获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，主要是基于一项关键三期PREVENT研究的结果。研究结果显示，基于至首次判定试验期间复发的时间，依库珠单抗治疗使复发风险降低，具有统计学意义和临床意义。在为期144周的PREVENT研究内，96%接受依库珠单抗治疗的患者没有复发，而无复发比例在接受安慰剂治疗的患者中仅为45%。

目前，依库珠单抗已在中国获批用于治疗成人及儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和成人抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG），并已在全球多个国家获批多项适应症。视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD)成为依库珠单抗在中国获批的第四个适应症。

采写：南都记者 曾文琼

实习生：黄颖

编辑：曾文琼

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曾文琼

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深耕医疗卫生领域超过20载，专注名医资源，专家型记者、主持。