3月29日，一场聚焦神经与肿瘤药物研发的“硬核”创新峰会在南京启幕。2位诺贝尔奖得主、6位中国科学院与工程院院士及数百名专家学者齐聚，围绕“从0到1”的原始创新展开思想碰撞。会上披露的“求索计划”引发行业震动——未来5年，20亿元专项科研资金将投向脑卒中逆转、神经退行性疾病靶点、肿瘤治疗突破等十大医学难题。南京江北新区则领衔多元化资本20亿元，计划以“双轮驱动”模式，为中国生物医药“无人区”探索蹚出新路径。

求索计划：院士天团领航攻坚十大医学难题

“医药研发者不能因未知而等待，而应因存在未知而求索。”

“这是点燃星火的火种，可能催生百亿级创新裂变。”

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全国重点实验室学术委员会主任委员王广基院士的发言，道出“求索计划”的雄心。该计划瞄准十大研究方向，覆盖神经与肿瘤领域最棘手的临床痛点：从根本上逆转脑卒中高死亡率、高致残率的治疗手段：精准治疗神经退行性疾病的潜在靶点发现、验证和药物研发；有望大幅提升肿瘤治疗效果的靶点（或组合）发现与验证；RNA干扰/mRNA技术在神经退行性疾病、肿瘤及感染领域的治疗性应用；新一代细胞治疗的临床应用；新一代基因编辑技术的临床应用；新一代递送技术的临床应用；抗衰老相关机制的临床应用；基于临床数据的AI靶点发现与验证；AI技术手段应用于药物研发临床有效性与安全性预测。

由11位两院院士组成的科学指导委员会为计划“护航”，包括结构生物学家饶子和、鼻咽癌专家马骏等顶尖学者。马骏院士现场指出：“当AI重塑放射治疗边界，当个体化剂量挑战传统范式，这些突破点正是改写国际指南的战场。”其团队在鼻咽癌精准放疗领域的实践印证了这一判断——基于临床事件和科技进步不断优化的放疗照射范围，不仅大大提升了鼻咽癌患者的生存期和生活质量，多项成果已纳入美国国立综合癌症网络（NCCN）指南，不断改写着国际、国内的指南。

多渠道护航：40亿双轮驱动破解转化困局

地方政府在这场创新远征中扮演着“战略合伙人”角色。近段时间以来，包含广东在内的多个省、市都在密集发布出台支持生物医药产业高质量发展的系统性行动方案和举措。

会上，南京江北新区、全国高校生物医药区域技术转移转化中心（江苏南京）与先声药业在会上完成深度战略合作签约。南京江北新区将领衔多元化资本5年20亿元全程匹配，共同将先声全重求索计划打造为推动科技创新和产业创新融合的示范项目。南京市委常委、江北新区党工委书记陆卫东表示，南京市一直将生物医药作为重点打造的创新型产业集群，先声药业与全国重点实验室是近年来南京蓬勃发展的创新生态中一个非常成功的典型案例。

政策工具箱同步发力：生物制品分段生产模式试点、创新药械绿色审批通道、产学研医协同创新基金等举措接连落地。在这片被称为“中国药谷”的创新高地，已集聚1300余家生物医药企业，建成亚洲最大高通量基因测序平台，2023年获批临床试验的一类新药数量位居全国前列。

创新突围：从“技术跟随”转向“规则制定”

作为全国唯一由企业独立运营的全国重点实验室，十年积淀的“硬核成果”成为破局底气。实验室主任唐任宏展示的里程碑清单引发关注：全球首款获FDA“突破性疗法”认证的脑卒中舌下片，将治疗场景从ICU延伸至院前急救；首款国产3CL抗新冠口服药先诺欣，从分子确定到获批仅用14个月；

卵巢癌治疗新药恩泽舒，用药剂量仅为传统方案的1/7三抗药物GPRC5D-BCMA-CD3获FDA快速通道资格，11亿美元授权艾伯维创下出海纪录……

这些突破性进展的背后，是“非共识创新”的坚持。以脑卒中药物先必新®为例，研发团队两次推翻国际公认的“神经保护时间窗”理论，最终通过舌下给药突破血脑屏障，使患者48小时内救治率提升37%。“中国创新药企正从‘技术跟随’转向‘规则制定’。”麻省总医院布莱根医疗系统首席学术官保罗·安德森如是评价。

诺奖视野：AI与基因编辑重构研发范式

2011年诺贝尔化学奖得主丹·谢赫特曼以百年医药史为鉴，发出“颠覆性创新”倡议：“从青霉素发现到临床应用相隔17年，AI可能将这个周期压缩至17个月。”这一预言正在照进现实——先声药业已部署建设有AI辅助药物生成平台，其靶点发现效率较传统手段提升8倍。

2013年诺贝尔生理学奖得主托马斯·苏德霍夫则带来阿尔茨海默病研究新路径：“抗体疗法投入产出比失衡，小分子药物或是破局关键。”其团队发现，特定基因突变会导致β淀粉样蛋白异常沉积，这为药物研发提供了新靶点。

在这场横跨太平洋的智慧碰撞中，中国医学人的“证据革命”同样耀眼。首都医科大学附属北京天坛医院院长王拥军团队，用30年临床实践将脑卒中救治时间窗从4.5小时拓展至24小时，相关成果推动国际指南6次更新。

采写：南都记者 王道斌

本文作者

王道斌

4.99亿

多年深耕人社与医疗卫生领域，人称“王大夫”。