别把“还行”当答案，重症肌无力治疗应追求早期、持续双达标

“我患上重症肌无力6年后开始接受生物靶向治疗，坚持规范治疗至今我已经可以和常人一样生活。”曾经是跨国企业法务的简姐（化名）在近日举办的“有力人生不将就”重症肌无力医患深度交流会上分享自己的患病经历。专家呼吁重症肌无力治疗不应止于“缓解症状”，更要实现疗效与安全双达标，目前国内重症肌无力诊疗已与国际同步，但新型靶向治疗应用比例偏低成患者双达标短板。

治疗目标已升级：从“控制危象”到“双达标”

重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病，其中全身型重症肌无力早在2018年即被纳入我国《第一批罕见病目录》。患者可出现眼睑下垂、视物重影、说话或吞咽费力、四肢无力及呼吸困难等症状，病情容易波动，严重时可发生肌无力危象。对患者而言，疾病的影响并不只在急性加重时显现，也常常隐藏在一次说不完的话、一顿吃得格外艰难的饭，以及无法如常安排工作、社交和家庭生活的日常里。

长期以来，重症肌无力的治疗目标经历了从“保命”到“症状控制”再到“双达标”的升级。《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》在结合国内外最新研究进展的基础上，进一步强调达标治疗与维持治疗，并将疗效与安全性的“双达标”作为重要治疗方向。

“双达标，一方面是疗效达标，比如说能正常做家务、接送孩子、上班；另一方面是安全性达标，比如说尽量减少药物副作用。” 复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师罗苏珊解释道。

复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师罗苏珊

“重症肌无力的治疗不应只满足于没有危象或比以前好一点，而应更早识别病情活动、尽早评估治疗方案，努力实现症状控制与治疗安全兼顾的‘早期双达标’，并通过持续管理，把好状态守住，实现‘持续双达标’。”中山大学附属第一医院神经科ICU主任冯慧宇教授表示，新版指南反映了重症肌无力治疗理念的重要变化。我们关注的不再只是帮助患者度过一次加重，而是要结合患者的疾病状态和生活需求，尽早制定个体化方案，尽可能早地实现疗效和安全性的双达标。达标之后还需要维持和随访，因为对这类慢性自身免疫性疾病而言，守住稳定同样重要。

中山大学附属第一医院神经科ICU主任冯慧宇教授

广州中医药大学第一附属医院肌病科副主任医师江其龙则指出，近年来多款靶向生物制剂在国内获批，为临床提供了更多选择，国内治疗工具和诊疗理念正不断与国际最新进展接轨。新型靶向治疗真正的临床价值，在于由医生结合疾病状态、既往治疗、治疗负担和患者生活需求，帮助合适的患者在合适的时机获得规范、可持续的治疗。早期达标可以帮助患者更快回到日常生活；而持续达标，则需要患者、医生和家庭共同把症状监测、随访和治疗管理接续起来。

生物靶向治疗时代：临床应用仍待提升，患者获益有待进一步释放

长期以来，重症肌无力以糖皮质激素、非激素类免疫抑制剂等传统疗法为主。这类药物虽然能在一定程度上缓解症状，但普遍存在起效较慢、长期使用易带来体重增加、情绪波动、感染风险升高等副作用的局限，难以帮助患者真正实现回归正常生活。

如今重症肌无力临床诊疗已经进入生物靶向治疗时代，艾加莫德等靶向生物制剂陆续进入临床，为不同疾病状态下患者的“早期达标”和“长期维持达标”提供了更多选择。然而，治疗手段的丰富并不意味着患者获益已被充分释放，指南的高度与临床的现实之间仍存在差距。2026年发布的《中国重症肌无力患者健康报告》显示，目前患者仍以传统药物治疗为主，新型靶向药物使用率虽有所提升，但整体占比仍然偏低。与会专家认为，这一落差背后既有疾病认知、诊疗路径和区域资源差异等因素，也有治疗费用、往返医院时间和长期治疗便利性等现实障碍。如何让治疗手段的进步真正转化为患者生活质量的改善，正成为我国重症肌无力诊疗需要共同破解的下一难题。

广州中医药大学第一附属医院肌病科副主任医师江其龙（左二）

“临床上常见的情况是，患者已经出现症状残留、疾病反复或治疗负担，却因为觉得‘还能忍’而没有及时和医生讨论下一步。”江其龙医生表示，“患者不需要自行判断自己是否该换方案，但应把真实的症状变化、药物副作用和生活困扰充分告诉医生。只有把‘还行’说具体，医患双方才能共同评估是否仍有进一步优化治疗的空间。”

围绕“早期双达标和持续双达标”，冯慧宇教授提出，“患者在早期或病情加重时应及时接受专科评估；在治疗过程中，应通过规律随访和疾病评估工具观察症状变化及治疗负担；在病情稳定后，也不应擅自减药、停药，而应在医生指导下持续管理，尤其重视感染、劳累等可能诱发症状波动的因素。”

采写：南都N视频记者 曾文琼

实习生：莫彦衡 刘泳彤